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  • 会展标题寡核苷酸药(小核酸药)从靶点的发现到产业化系列讲座
  • 会展时间2025-05-31 至 2025-05-31
  • 会展地点百世药学院-系列培训
  • 主办方百世传媒|Best Media
  • 参会费用收费(详询) 
  • 会员评分 综合评分:0.0分

寡核苷酸药(小核酸药)从靶点的发现到产业化系列讲座

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课 程 介 绍



在医药研发领域,小核酸药物是继小分子和抗体后第三类成药分子,潜力巨大、前景广阔。其发展可追溯至1978年,其中2018年是关键转折点。自那时起,凭借前期技术突破与临床经验的积累,小核酸药物步入稳健且快速的发展阶段。不过,相较于国际领先企业,我国在该领域的整体研发尚处于相对早期,众多团队仍在探索中前行。

为助力国内小核酸研究发展,百世药学院特邀国际知名小核酸专家,精心打造从靶点发现到产业化的系列学习课程。专家拥有30多年行业经验,课程中不仅会分享深刻的理论知识,还将通过风趣生动的讲解相授实用的行业经验,并通过答疑环节,为学员提供切实的帮助。诚邀有兴趣提高小核酸研发和产业化的工作人员和从事小核酸研究的企业踊跃报名!



01
嘉 宾 介 绍





培训师从本科开始到目前,一直从事核酸化学研究和寡核苷酸药开发,在寡核苷酸药开发领域深耕30多载,获得国家级创新领军人才,从本科到博士后培训都接受国际核酸领域的院士引领和指导,获奖无数,名校的优秀校友,在学术界和产业界是国际上认可的专家。






02
课 程 大





第一部分: 理论篇

第一讲:寡核苷酸药治疗领域的选择 (1小时):(公司的战略方向制定)

♦ 治疗领域 (Therapeutic area)的限定

♦ 药物开发的过程

♦ 治疗领域选择的关键因

♦ 治疗领域选择的策略

♦ 治疗领域的风险管理与动态调整

♦ 真实案例分享


第二讲:寡核苷酸药适应症的选择和策略(1小时)(公司的战略方向制定)

♦ 适应症 (Indication)的概念

♦ 寡核苷酸药物的特点

♦ 寡核苷酸适应症选择的关键因素

♦ 寡核苷酸药物的开发策略

♦ 真实案例分享


第三讲:寡核苷酸药靶点的发现和验证 (1小时)

♦ 药物作用的靶点

 寡核苷酸药靶点和小分子药靶点的差异性

 寡核苷酸药靶点发现的基本原则

♦ 寡核苷酸药靶点发现的策略与方法

♦ 寡核苷酸药靶点优化的策略

♦ siRNA靶点发展的案例分享

♦ ASO 靶点发展的案例分享

♦ Aptamer靶点发展的案例分享


第四讲:寡核苷药序列的发现和验证 (2小时)

♦ 关于(寡核苷药)小核酸药

♦ 核酸适配体的机理解析

♦ 基因的转录和反义核苷酸的多个机理阐述

♦ 核酸干扰(RNAi)的机理阐述

♦ siRNA 序列的发现和案例分析

♦ ASO 序列的发现和案例分析

♦ Aptamer序列的发现和和案例分析


第二部分: 实践篇

第五讲:天然寡核苷酸分子的合成和纯化 (3小时)

♦ 碱基、糖环、核苷和核苷酸的结构

♦ 重要的核苷酸结构

♦ 核苷的碱基保护基选择策列和糖环羟基(2′-OH)的保护策略

♦ 天然单体(DNA 和 RNA亚磷酰胺)的合成、放大和纯化工艺

♦ 天然单体 (DNA 和 RNA亚磷酰胺)的质量控制

♦ 天然单体 (DNA 和 RNA亚磷酰胺)的大部分杂质产生的机理分析

♦ 天然(DNA 和 RNA)寡核酸分子的化学合成、放大和纯化工艺

♦ 天然(DNA 和 RNA)寡核酸分子的质量控制

♦ 寡核酸分子合成中的杂质产生的机理讨论


第六讲:寡核苷酸药序列的结构、化学修饰策略和实践 (3小时)

♦ 为什么要对寡核苷酸进行化学修饰? (化学修饰的深层挖掘!)

♦ 寡核苷酸分子化学修饰机制和策略

♦ 反义核酸的结构和化学修饰策略

♦ 反义核酸PMO的挖掘

♦ siRNA的结构、化学修饰机制和策略和新IP的获得策略

♦ Aptamer的结构、化学修饰的机制和策略

♦ 寡苷核酸硫代磷酸骨架的手性研究和发展方向

♦ 案例分析


第七讲:寡核苷酸(小核酸)原料药的开发、生产和交付 (2小时)

♦ 寡核苷酸原料药(API)开发单体选择和管理CMC策略

♦ 寡核苷酸原料药供应链的管理

♦ 修饰单体的合成、放大和纯化工艺

♦ 修饰寡苷核酸分子的化学合成、放大和纯化工艺

♦ 修饰寡核苷酸分析方法建立

♦ 修饰寡核苷酸分子合成中的杂质分析

♦ 寡核苷酸(小核酸)原料药和单体供应链CDMO的介绍


第八讲:寡核苷酸药的递送策略和实践(3小时)

♦ 寡核苷酸药递送策略

♦ siRNA的递送

♦ ASO 的递送

♦ 反义核酸ASO不需要递送吗?

♦ Aptamer的递送

♦ 案例分析


第九讲:肝靶向(GalNAc)和非肝靶向寡核苷药的递送技术开发 (2小时)

♦ GalNAc的开发

♦ 肝靶向GalNAc 产业化

♦ GalNAc的杂质分析

♦ 非肝靶向(CNS和肺等)寡核苷药的递送技术进展和方向

♦ 成功案例分析


第三部分: 应用篇

第十讲:寡核苷酸药物制剂工艺研究及优化  (3小时)

♦ 寡核苷酸合成工艺研究及优化  

♦ 寡核苷酸合成纯化工艺研究及优化  

♦ 寡核苷酸制剂工艺和放大

♦ 寡核苷酸制剂法规与合规

♦ 寡核苷酸新技术应用


第十一讲:寡核苷酸药法规和申报 (3小时)

♦ 核酸药物申报相关法规( NMPA/FDA/EMA )

♦ FDA关于小核酸的IND要求

♦ 成功案例分析






03
授 课 时 间


2025年5月下旬(线上)



03
组 织 结 构


主办单位:百世传媒

支持单位:百世药学院、药方舟、佰仕问问、RNA专利



03
课程特色




课前咨询

开课前提供课程大纲,支持学员向老师反馈学习需求及问题。


课中交流

上课期间有安排与老师互动交流的时间,便于您的问题能够及时解答。


课后答疑

本节课结束后仍有专门的问题反馈通道,进一步解决您的疑问。


培训特色

有特定需求的客户后续支持单独定制某一模块/几个模块的高级内容!





04
报 名 方 式



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