基因疗法是一种新兴的治疗模式，通过在患者体内表达具有治疗效果的转基因，这一治疗模式有望提供持久的疗效，达到通过一次治疗，功能性治愈疾病的效果。武田（Takeda）公司近两年在这一领域频繁布局，近日，行业媒体Fierce Biotech发表的一篇文章对该公司的基因疗法开发策略进行了介绍。

文章指出，自2020年3月以来，武田在基因疗法领域已经达成10项研发合作，总额可超过90亿美元。主要治疗领域包括具有未竟需求的溶酶体贮积症、血液学和代谢疾病。该公司的布局策略不只是开发出一款或几款基因疗法，而是希望结合最优秀的已有技术，对基因疗法的多个组分进行优化，从而构建潜在“best-in-class”的基因疗法。

▲武田自2020年3月在基因疗法领域达成的合作（图片来源：参考资料[1]）

比如，基因疗法优化的第一步是合成更好的转基因，武田近日与Evozyne公司达成合作，利用人工智能和机器学习技术，优化蛋白序列设计，为基因疗法提供创新蛋白序列。

基因疗法的递送一直是基因疗法开发的关键之一，已有的AAV载体在载荷大小，免疫原性，以及可重复给药性方面都具有局限性。武田也已经达成多项协议，获得针对这些挑战的技术。比如，与Code Biotherapeutics，Genevant Sciences，和Ensoma公司的合作将探索非病毒载体递送基因疗法的技术，包括脂质纳米颗粒（LNP）和DNA载体。它们有望改善大型转基因的递送。

与Selecta Biosciences的合作旨在利用其免疫耐受平台，实现基因疗法重复给药的目的。

武田罕见病药物发现部负责人Madhu Natarajan先生表示，这些合作像是拼图游戏里的一块块碎片。“我们会将这些不同的技术拼接在一起，最终带给我们潜在‘best-in-class’的基因疗法。”

参考资料：

[1] All Takeda wants for its billion-dollar gene therapy spending spree is functional cures. Retrieved May 6, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/all-takeda-wants-its-billion-dollar-gene-therapy-spending-spree-functional-cures

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