7月26日，渤健（Biogen）和Ionis pharmaceuticals共同宣布，FDA已接受其在研反义寡核苷酸疗法tofersen（BIIB067）的上市申请，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期定于2023年1月25日。

在此12个月的数据当中，接受tofersen治疗的患者最常见的不良反应为头痛、操作性疼痛、跌倒、背痛与肢体疼痛等。VALOR和OLE中的大多数AE严重程度为轻度至中度。约有6.7%的患者出现严重的神经性相关事件，包含脊髓炎、神经根炎、无菌性脑膜炎与视神经乳头水肿。

渤健的全球安全与监管科学负责人兼临时研发负责人Priya Singhal博士说道，“若是获得批准，tofersen将会是第一个靶向ALS遗传因子的疗法。我们希望这将会为此疾病的未来疗法铺路。”

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