今日（8月4日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，金赛药业申报的重组人生长激素注射液的新适应症上市申请正式获得批准。此前，这4项上市申请已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，针对包括特发性矮小（ISS）等10余项适应症。

截图来源：NMPA官网

生长激素（GH）是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素，能促进骨骼、内脏和全身生长。根据中国医药信息查询平台，重组人生长激素通过基因重组大肠杆菌分泌型表达技术生产，在氨基酸含量、序列和蛋白质结构上与人垂体生长激素完全一致。在儿科领域，采用重组人生长激素进行替代治疗，可以明显促进儿童的身高增长，并改善其全身各器官组织的生长发育。同时，重组人生长激素在生殖领域、烧伤领域及抗衰老领域也有着重要的作用。目前，这类产品已经广泛应用于临床。

公开资料显示，此前金赛药业开发的重组人生长激素注射液在中国获批适应症已扩展至10个： 

• 用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢；

• 用于因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小；

• 用于因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍；

• 用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小；

• 用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍；

• 用于Prader-Willi综合征（PWS）；

• 用于接受营养支持的成人短肠综合征；

• 用于已明确的下丘脑-垂体疾病所致的生长激素缺乏症和经两种不同的生长激素刺激试验确诊的生长激素显著缺乏；

• 用于重度烧伤治疗；

• 用于小于胎龄儿（SGA）所引起的身材矮小。

其中，Prader-Willi综合征的新适应症于2022年7月获得NMPA正式批准。金赛药业曾在新闻稿中表示，这也是中国生长激素产品首次获批Prader-Willi综合征（PWS）适应症。

2021年10月，金赛药业又在中国递交了重组人生长激素注射液的多项新适应症上市申请。这些申请随后以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入拟优先审评，拟定适应症除了上述已获批适应症外，还有一项为用于治疗特发性矮小。

截图来源：CDE官网

特发性矮小是指无全身性、内分泌、营养性疾病或染色体异常的身材矮小，患儿的出生体重和生长激素水平均正常。特发性矮小可由多种目前尚不明确的病因引起，约占所有身材矮小儿童的60%~80%。儿童矮身材不仅给患儿身心健康、人际交往、社会就业等带来严重危害，也给社会带来沉重的负担。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前金赛药业的重组人生长激素注射液还在开展多项2期或3期临床试验，涉及适应症包括特发性矮小、肾移植前因慢性肾脏疾病（CKD）所引起的儿童生长障碍、儿童先天性卵巢发育不全综合征等。

希望此次金赛药业重组人生长激素注射液的新适应症获批，能够为更多儿童患者带来更好的治疗选择。

参考资料：

[1]2022年08月04日药品批准证明文件待领取信息发布 . Retrieved Aug 04，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220804093210194.html

[2]PWS国内首家获批，金赛药业重组人生长激素适应症增至10个 . Retrieved Jul 6，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/SIVligIaOkZfKPihcWRGJQ

[3]重组人生长激素. From https://www.dayi.org.cn/drug/1154729#0

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