导读：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

当地时间2022年9月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）宣布，日本厚生劳动省 (MHLW)已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，仅限符合以下两项条件： 

• 患者无靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞输注治疗史；

• 患者既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，且对末次治疗无响应或已复发。

本次新药上市申请由传奇生物合作伙伴杨森提交。2017年12月，传奇生物与杨森公司签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛（Cilta-cel）。

CARVYKTI®以具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体、个性化定制、一次性回输的给药方式为特色。

此次批准是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果，该研究纳入了97位既往接受过中位六线治疗（范围3-18），包括PI、IMiD和抗CD38单抗的患者。研究显示，接受西达基奥仑赛一次性治疗的非日本人群显现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达96.9%（95%CI，91.2-99.4 n=97）。值得注意的是，65名患者达到了严格意义上的完全缓解（sCR），严格意义上的完全缓解率达67%（95%CI，56.7-76.2），即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状*。在多发性骨髓瘤日本患者中观察到的疗效与非日本人群一致+。在18个月的中位随访时间里，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月#。

CARTITUDE-1研究在106名成人患者中评估了西达基奥仑赛的安全性，包括97名非日本人群和9名日本患者。在接受西达基奥仑赛治疗的106名患者中，有105名（99.1%）患者出现了不良反应。最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（94.3%）、血细胞减少症（79.2%）、中性粒细胞减少症（75.5%）、血小板减少症（59.4%）、贫血（51.9%）、神经系统不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血症（11.3%）。

今年2月，CARVYKTI®（西达基奥仑赛）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，5月获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可。

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