▎药明康德内容团队报道
10月25日，原启生物宣布美国FDA已授予其自主开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。原启生物在新闻稿中指出，获得FDA孤儿药资格是OriCAR-017产品在开发过程中的一个重要里程碑，对于加速推动该产品在中美的临床开发以及今后注册上市起到了积极的作用。GPRC5D是G蛋白偶联受体家族C组5成员D，在多发性骨髓瘤（MM）细胞中特异性高表达，几乎不在正常组织上表达。GPRC5D在CD138+细胞上与BCMA呈独立表达。目前，在多发性骨髓瘤的治疗领域，靶向BCMA的免疫疗法是治疗选择之一。但对于BCMA阴性或BCMA低表达的MM病患，以及BCMA靶向治疗后因靶细胞抗原免疫逃逸而出现的BCMA阴性复发类患者，靶向GPRC5D的疗法有望为他们提供新的治疗选择。OriCAR-017正是原启生物开发的一款自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞，拟开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。2022年6月，研究人员在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式公布了OriCAR-017由研究者开展的一项1期POLARIS临床试验的结果。试验数据显示：
- 单次静脉输注OriCAR-017对于复发/难治多发性骨髓瘤在各剂量组中均显示出早期、深入和持久的临床疗效，其中包括BCMA-CART治疗后复发的病例；
- 研究的各剂量组均观察到临床获益，客观缓解率（ORR）为100%，严格意义的完全缓解/完全缓解率（sCR/CR）为60%，其中5例BCMA-CART治疗复发的病例获得了2例严格意义的完全缓解，2例非常好的部分缓解和1例部分缓解；
- 所有的患者回输后骨髓流式细胞检测微小残留病灶均为阴性；
- 患者平均观察期为175天（范围：35-281天），所有患者在数据截止日期均无疾病进展，无须额外的抗肿瘤治疗；
- 不良反应方面，无剂量限制性毒性或严重不良事件报道，无免疫细胞治疗相关神经毒性综合征报道，细胞因子释放综合征仅为1或者2级，其它常见的3/4级不良事件主要是血细胞减少，考虑跟细胞治疗回输前的清淋化疗有关。
根据原启生物新闻稿，本次孤儿药资格的获得主要基于OriCAR-017产品在中国开展的first-in-human（FIH）1期临床研究的积极结果。在获得孤儿药资格后，OriCAR-017产品将有资格享受若干优惠政策。原启生物董事长杨焕凤女士表示：“我很为我们团队感到自豪，继Ori-C101在1个月前获得NMPA批准启动注册临床试验后，OriCAR-017又获得FDA孤儿药资格，这不但证明了NMPA和FDA审评部门、业界对于我们产品的认可，也标志着原启生物已从新药研发迈入临床开发阶段。”
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