▎药明康德内容团队报道

本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来诸多进展。例如：多家细胞和基因疗法新锐完成早期融资，君赛生物、雅科生物等公布细胞疗法最新临床数据，信达生物、明慧基因、艺妙神州等细胞疗法申报临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

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———✦新锐融资✦———

ImmuneBridge宣布完成了超额认购的1200万美元的种子轮融资。该公司正在开发同种异体自然杀伤细胞（NK）免疫疗法，用于治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。ImmuneBridge公司的特点在于，它所使用的脐带血样本具有遗传多样性，并且其专有的扩增技术使在实验室中长期培养这些干细胞成为了可能。这两大特点相结合将加速ImmuneBridge公司发现并转化更有效的细胞疗法。

CTRL Therapeutics宣布获得1000万美元种子轮融资，用于推进下一代细胞治疗平台，以治疗实体肿瘤。CTRL公司使用一种新一代平台，从血液中提取循环肿瘤反应性淋巴细胞（cTRLs），有望解决现有细胞治疗技术的挑战。它基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的优势，同时通过改善治疗细胞的免疫表型、质量和一致性，提高了疗效。这种方法可能通过避免具侵入性和昂贵的手术，使更多患者能接受此疗法，并同时提供较好的成本效益和简化制造过程。

Function Oncology宣布已完成2800万美元的A轮融资。Function Oncology的功能基因组学平台利用CRISPR技术直接对患者的临床样本进行基因调控，对患者的肿瘤进行个体化、全面的分析，揭示无法通过传统基因组分析完全确定的药物靶点依赖性。通过超越传统的基因测序方法，测量基因功能，该公司旨在为癌症患者找到最佳治疗方案，并推动下一代靶向癌症治疗的发展。

———✦新药进展✦———

REGENXBIO宣布，一次性基因疗法RGX-202获得美国FDA授予快速通道资格，用于杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗。DMD是一种致命的X连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变所引起，这种突变通常会导致抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷。RGX-202旨在提供一种新型微小肌萎缩蛋白的转基因，通过NAV AAV8载体和一种特征良好的肌肉特异性启动子（Spc5-12）在骨骼和心肌中进行基因的传递和靶向表达。

Verismo Therapeutics开发的细胞疗法SynKIR-110获得FDA授予快速通道资格，用于治疗间皮瘤。此前，FDA已授予其治疗间皮瘤的孤儿药资格。SynKIR-110是一种基于杀伤性免疫球蛋白样受体（KIR）-CAR平台技术的CAR-T细胞疗法。这种KIR-CAR能够自然地与DAP12蛋白相互作用，向T细胞传递重要的信号，促进T细胞增殖和细胞因子分泌等。

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君赛生物宣布其天然TIL细胞新药GC101的剂量爬坡试验取得阶段性进展，在治疗多种类型晚期实体肿瘤中显示积极疗效，且未观察到剂量限制性毒性（DLT），安全耐受性良好。GC101是一款自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液，也是一款无需清淋、无需IL-2注射的TIL细胞新药。

雅科生物科技CD7 CAR T细胞临床结果在Journal of Hematology & Oncology上发表。20名参与者接受了CD7 CAR T细胞输注。经过中位随访27.0个月后，受试者总体反应率和完全缓解率分别为95％和85％；治疗后24个月的无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为36.8％和42.3％，中位PFS和OS分别为11.0个月和18.3个月。治疗后30天内报告的不良事件包括3-4级细胞因子释放综合征和1-2级移植物抗宿主病。

赛诺菲（Sanofi）与Alnylam公司联合开发的siRNA疗法fitusiran用于治疗血友病的两项3期随机对照试验临床数据分别发表于《柳叶刀》和《柳叶刀-血液学》杂志。这两项研究结果显示，通过每月一次预防性注射fitusiran可将患者年出血率降低90%，与按需治疗相比，出血事件改善具有统计学显著性和临床意义，改善了患者的生活质量。

君实生物与润佳医药共同研发的JS401在中国获批临床。这是一种靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）信使RNA的小干扰RNA（siRNA）药物，主要用于高脂血症等治疗。JS401经N-乙酰半乳糖胺（GalNac）被递送至肝细胞内，在肝细胞内特异性降解ANGPTL3 mRNA，并持续性抑制ANGPTL3蛋白的表达，从而发挥其降脂（甘油三酯及胆固醇）的作用。

达博生物研发的基因治疗药物E10A联用抗PD-1单抗方案获得中国国家药监局（NMPA）批准进入2期临床试验，用于头颈部鳞癌等实体肿瘤的治疗。E10A是一种新型抗肿瘤基因治疗药物，它采用第二代重组腺病毒为载体，携带重组构建的人内皮抑素基因，在转染肿瘤细胞后可表达大量的人内皮抑素，进而特异性抑制血管内皮细胞增殖和肿瘤血管生成，阻断肿瘤组织血液供应。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，多款CGT产品申报临床并获得受理。例如：信达生物靶向BCMA的CAR-T疗法IBI346；明慧基因抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液；至善唯新rAAV基因药物ZS802；艺妙神州IM83 CAR-T细胞注射液等。

除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。

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