4月17日，百时美施贵宝（BMS）与2seventy bio联合宣布，FDA已经受理了Abecma（idecabtagene vicleucel）的补充生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗已接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。PDUFA的目标日期定为2023年12月16日。

Abecma于2021年3月基于关键II期KarMMa研究数据获FDA批准上市，用于治疗既往经过四线及以上治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，成为FDA批准的首个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞免疫疗法。

III期KarMMa-3研究显示，中位随访时间18.6个月时，与标准方案（n=132）相比，接受Abecma治疗的患者（n=254）在主要终点无进展生存期（PFS）方面具有临床意义和统计学意义的改善，中位PFS分别为13.3个月（95% CI:11.8-16.1）vs. 4.4个月（95% CI:3.4-5.9）（HR:0.49；p<0.0001），也就是说Abecma可降低51%的疾病进展或死亡风险。

KarMMa-3的结果意味着Abecma是首个在III期随机对照试验中被证明在经历过三重耐药多发性骨髓瘤患者中疗效优于标准治疗的CAR-T细胞疗法。

此外，欧洲药品管理局和日本厚生劳动省也受理了BMS基于KarMMa-3研究提出的Abecma新适应症上市申请。

“我们持续将Abecma推进至更早期的治疗线序，致力于为多发性骨髓瘤患者增加治疗选择和改善治疗效果。”BMS高级副总裁、细胞疗法开发部负责人Anne Kerber表示：“FDA的受理标志着我们的使命又向前迈进了一步，使我们更接近于为更多患者提供这种潜在的变革性、一次性CAR-T治疗选择。”

“我们的III期KarMMa-3研究的积极结果表明，Abecma在三重耐药的多发性骨髓瘤患者中具有显著的临床获益。”2seventy生物公司首席医疗官Steve Bernstein医学博士表示：“sBLA的受理我们有望将Abecma的益处扩大到骨髓瘤患者治疗的早期环节。”

多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，缓解时间仅有2-4个月，生存率非常低。

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