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今日（4月25日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方医药（Sperogenix）联合申报了vamorolone口服混悬液的临床试验申请。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元引进的一款罕见病新药，已在美国递交用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）。此前，vamorolone已获得FDA授予治疗DMD的孤儿药资格、快速通道资格与罕见儿科疾病认定（PRDD）。

截图来源：CDE官网

DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而导致，几乎只影响男性。该病的特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸或心脏衰竭的原因，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。

Vamorolone是一种创新类固醇药物，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但它能够选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于解离型抗炎药。即在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。

Vamorolone最初由ReveraGen BioPharma开发。2018年，Santhera公司获得了该药的全球研发许可（除日本和韩国以外）。2022年1月，曙方医药与Santhera公司宣布就vamorolone达成独家授权协议，从而获得该产品在大中华区用于DMD及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。这项协议总金额达1.24亿美元。

2023年1月，vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良的新药上市申请获得FDA正式接受，PDUFA日期定为2023年10月26日。该申请基于一项关键2b期临床试验VISION-DMD的积极临床数据。试验评估了vamorolone治疗DMD患者的疗效和安全性，结果达到了主要终点，试验组在治疗24周后由卧位至站立所需时间（TTSTAND，DMD儿童患者疾病恶化的第一项功能性指标）优于安慰剂组，且差异有统计学意义。另外，该研究许多次要终点的结果也与主要终点结果一致。Vamorolone在试验中表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良事件是头疼、呕吐和维生素D缺乏，但不良事件的严重程度一般为轻至中度。

也是在今日，Santhera公司和ReveraGen BioPharma联合宣布，FDA已成功完成了vamorolone新药上市申请的中期审查会议。Santhera公司首席医学官Shabir Hasham医学博士表示：“很高兴完成了这一阶段的审查过程。我们期待在剩下的审查过程中与美国FDA密切合作，并有信心很快能够为美国DMD患者提供一种新的治疗方法。”

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