根据PDUFA的预期目标日期，预计8月，美国FDA将对7款创新药物或疫苗的批准做出监管决定，本文将对这些疗法或疫苗进行相关介绍。

8月有望在美国获批的新药

（数据来源：公开资料，药明康德内容团队制图）

01

Zuranolone

研发机构：渤健，Sage Therapeutics

适应症：抑郁症，产后抑郁症

Zuranolone是一种每日一次、为期两周的在研疗法。它是一种口服神经活性类固醇γ-氨基丁酸A型(GABAA)受体阳性别构调节剂。GABA系统是大脑和中枢神经系统(CNS)的主要抑制性信号通路，对调节CNS功能有重要作用。Zuranolone具在14天快速缓解抑郁症状的潜力，与市面上大部分抑郁药物需要约6-8周才能见效相比，具有差异性。

今年2月，渤健和Sage Therapeutics宣布zuranolone的新药申请(NDA)已获FDA接受并授予优先审评资格，用以治疗抑郁症(MDD)及产后抑郁症(PPD)。在针对MDD的研究中，此前公布的关键性3期临床试验WATERFALL的结果显示，在第15天时，通过17项汉密尔顿抑郁量表(HAMD-17)评估，与安慰剂相比，zuranolone使患者抑郁症状获得统计显著且具有临床意义的减轻(p=0.0141)。在针对PPD患者的SKYLARK试验中，zuranolone达成主要终点以及所有的关键次要终点。试验参与者在第3天开始便有快速与显著的抑郁症状改善，并一直持续至第45天。

02

Avasopasem manganese

公司名称：Galera Therapeutics

适应症：放疗引起的口腔粘膜炎

Avasopasem(GC4419)是一种选择性的小分子歧化酶模拟物，用于治疗局部晚期头颈癌患者因放疗诱发的口腔粘膜炎(SOM)和肺癌患者因放疗诱发的食管炎。FDA已授予avasopasem快速通道资格和突破疗法认定。

今年2月，Galera Therapeutics宣布，FDA已经接受了avasopasem的新药申请并予以优先审评资格，以治疗接受标准治疗的头颈癌患者因放疗引起的严重口腔粘膜炎。此次新药申请的递交是基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验(3期试验ROMAN和2b期试验GT-201)的支持，共纳入678名患者。两项试验都证明了患者的SOM疾病负担关键性指标在治疗后出现了具有临床意义的降低，包括SOM发生率和天数、SOM严重程度(4级口腔黏膜炎发病率、不能进食或饮水)的降低，以及SOM发病时间的延迟。

03

Palovarotene

公司名称：益普生

适应症：进行性肌肉骨化症

Palovarotene是一种口服的在研、选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨化的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。

今年7月，益普生(Ipsen)宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)投票赞成将palovarotene作为进行性肌肉骨化症(FOP)的有效治疗方法。新闻稿指出，如果获得批准，palovarotene将成为FDA批准的首个治疗FOP的药物。

04

Avacincaptad pegol

公司名称：Iveric Bio

适应症：年龄相关性黄斑变性导致的地图样萎缩

Avacincaptad pegol是一款补体C5蛋白抑制剂在研药物。借由靶向C5蛋白，它具潜力抑制补体系统活化，进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。

Avacincaptad pegol已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。在两项为期12个月的关键性3期临床试验GATHER1与GATHER2中，分别有286与448位患者入组，两试验皆达成预定主要终点。与假性注射相比，药物治疗所引起的主要终点指标差异在GATHER1与GATHER2试验中，分别为35%(p=0.0050)与18%(p=0.0039)。

05

Pozelimab

公司名称：再生元

适应症：CD55缺陷型蛋白丢失性肠病

Pozelimab是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。从结构上看，pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。

今年2月，再生元公司宣布，FDA已经接受了pozelimab的生物制品许可申请(BLA)并予以优先审评资格，用于治疗成人和1岁以下的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病患者。新闻稿指出，如果获得批准，pozelimab将成为这些患者的首个获批疗法。这一申请得到了一项2/3期开放标签临床试验结果的支持。在24周时，所有患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白(一种疾病生物标志物)被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示，患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少，基于年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。

06

Elranatamab

公司名称：辉瑞(Pfizer)

适应症：多发性骨髓瘤

Elranatamab是一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。Elranatamab通过皮下注射治疗患者，与静脉注射相较，皮下注射较为方便，并可能减缓如细胞因子释放综合征(CRS)等潜在副作用的发生。

Elranatamab已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。在名为MagnetisMM-3的临床2期试验中，队列A(n=123)的数据分析显示，在中位追踪期为10.4个月时，接受每周76 mg elranatamab皮下注射治疗患者的总缓解率(ORR)为61.0%。在出现应答的患者中，有84%的机率可以在第9个月时维持应答。

07

VLA1553

公司名称：Valneva

适应症：基孔肯雅热

VLA1553是一种针对基孔肯雅病毒(CHIKV)的在研、单次注射的活体病毒减毒候选疫苗。它是通过删除CHIKV基因组的一部分而设计的。VLA1553在2018年、2021年和2023年分别获得了FDA授予的快速通道资格、突破性疗法认定和优先审评资格。

今年6月发布在《柳叶刀》杂志上的关键性3期临床试验结果显示，受试者在单次接种VLA1553疫苗28天后表现出非常高的血清反应率，达到98.9%。这种免疫原性在年轻人和老年人中都相似，96%的参与者在接种疫苗后6个月时仍保持血清反应。VLA1553总体上是安全的，在年轻人和老年人中的耐受性均良好。

文章来源：药明康德