2024-01-10 14:43:56来源:创新药产业网浏览量:399
1983年,原国家卫生部批准北京、上海、广东等地14家医疗单位建立首批部属临床药理基地,标志着我国新药临床研究(GCP)体系的正式成立,至今已有40年的发展历程。一众先行者在摸索中走向规范并不断开疆拓土,见证了我国抗肿瘤新药临床试验40年发展的历程。
随着GCP与国际的不断接轨,受到深远影响的中国创新药研发经历了哪些变化?中国本土的创新药企取得了怎样的发展?中国医学科学院肿瘤医院特别邀请曾研发出中国第一款创新药的加科思药业董事长兼首席执行官王印祥博士,从创新药企的角度分享他的见解。
中国第一款自主知识产权新药的诞生
在埃克替尼的临床开发中,我们与项目的全国总PI孙燕院士、以及专家组的石远凯教授等人组织了很多次非常密切的讨论,包括从I期到III期的临床方案的设计,以及临床过程中可能遇到的一些问题等。
在注册性临床的讨论过程中,我们做了一个非常大胆的设计,那就是用埃克替尼和当时已经上市的阿斯利康的易瑞沙进行对比。易瑞沙是全球第一个上市的EGFR激酶抑制剂肺癌靶向药。我们是全球第一款与易瑞沙做了头对头双盲的阳性对照试验的产品,这个试验做完后在当时的肿瘤临床界产生了很大的影响。《柳叶刀肿瘤》(Lancet Oncology)专门发表了一篇文章,认为这是中国肿瘤药的历史性起点。这是我们中国的临床试验结果第一次在国际上专业性非常强、级别非常高的杂志上公布。
二次创业成立加科思,面向全球市场
2015年我们成立了加科思,将产品研发定位在全球市场,而不仅仅是中国市场。我们会在美国FDA和中国药监局同时申报,并且项目要想在全球市场有机会,必须至少要做到全球前三。
为什么加科思把KRAS作为一个最主要的研究方向?从2001年第一款靶向抗癌药格列卫上市,经过十多年的研究,容易成药的靶点都已经被开发的都差不多了,剩下的一些在生物学的意义上与肿瘤明确相关的靶点,其实大部分都是难成药的靶点,其中包括KRAS。KRAS实际上是科学家发现的第一个肿瘤相关基因。 KRAS的各种突变加起来占了肿瘤的20%,所以是一个严重威胁人类健康的肿瘤突变基因。
直到2013年,科学家发现可以用移构位点抑制剂的方法来做KRAS的抑制剂。所以我们公司在成立以后也是把它作为一个主攻方向。我们的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞2021年开始进入到临床试验,预计2024年提交上市申请。除KRAS G12C外,KRAS G12D、G12V、G13、Q61H这些突变在肿瘤的比例更高,到目前为止全球都还没有针对的药物进入到临床,比KRAS G12C抑制剂难度更大,而且影响的病人的范围更广。加科思在这个领域当中是世界最领先的,我们针对这些靶点研发了KRASmulti抑制剂,预计在2024年上半年推到临床。
未来中国药企的差异化创新之道
从2020年开始,中国的药企进入到了原研创新的新阶段,越来越多企业开始针对全球市场,在美国和欧洲去做临床试验,并且和跨国药企建立合作,将产品license out出去。加科思也是在2020年就SHP2抑制剂与艾伯维达成了总价10亿美元的授权合作。
但同时也要看到,在一些其他领域其实进展比肿瘤相对要慢,比如糖尿病、阿尔兹海默症等。在一个疾病领域当中,可能都要经过几十年的研究,中间无数的失败,然后才慢慢开始有一些进展。中国的药企也从肿瘤药的领域开始往其他领域逐渐布局,我相信随着我们对于基础医学研究的认识不断加深,药品的开发手段会更多,让创新药持续不断推出。
中国曾经缺医少药的时代已经过去了,现在是考虑如何既能让病人享受到全球最新的科技成果转化成的药品,又能够支付得起。而这对于中国的药企来说也是一个生存问题,因为中国患者的支付能力在这个阶段还不够高,对于中国药企来讲,眼睛不仅仅要盯在中国市场,更重要的是去开拓全球市场。另外从转化医学的角度,无论是中国还是全球的药企,需要投入更大的人力、物力和资本,真正和科研院所紧密结合起来,将基础研究成果转化为临床的应用。
王印祥博士
加科思药业董事长兼首席席执行官
1999年毕业于美国阿肯色大学医学院
1999-2003在耶鲁大学分子生物物理和生物化学系从事博士后研究
声明:本文系药方舟转载内容,版权归原作者所有,转载目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请与本网站留言联系,我们将在第一时间删除内容