2023年最畅销的细胞与基因治疗药物TOP10

1. Yescarta

• 销售额：14.98亿美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司旗下Kite Pharma开发。

• 上市时间：2017年10月获FDA批准上市；复星凯特从Kite Pharma引进Yescarta技术，且获得授权后在中国进行生产，其产品奕凯达（阿基仑塞注射液），于2021年6月在国内获批上市。

• 适应症：用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

• 备注：Yescarta是一款逆转录病毒体外基因疗法，是全球第二款获批上市的CAR-T疗法，靶向CD19，采用了CD28的共刺激因子。在美国定价为37.3万美元。
2. Zolgensma
• 销售额：12.14亿美元
• 公司：由诺华公司旗下AveXis公司研发。
• 上市时间：2019年5月获FDA批准上市。
• 适应症：治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者。

• 备注：Zolgensma是一款基于AAV载体的基因疗法（单价约212万美元），该款药物是全球唯一一款获批上市的脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案，药物的上市开启了脊髓性肌萎缩症治疗新的一页，是一项里程碑式的进展。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下，治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药，Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次，而Evrysdi是一种需每日口服药物。

3. Kymriah（替萨吉尼克莱塞细胞）
• 销售额：5.08亿美元
• 公司：由诺华（Novartis）研发。
• 上市时间：2017年8月获FDA批准上市。
• 适应症：治疗前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和复发、难治性DLBCL。

• 备注：Kymriah是一款慢病毒体外基因治疗药物，是全球首款获批上市的CAR-T疗法，靶向CD19，采用了4-1BB的共刺激因子。在美国定价为47.5万美元，在日本定价为31.3万美元。

4. Carvykti

• 销售额：5亿美元

• 公司：传奇生物首款获批上市的产品。

• 上市时间：2022年2月获FDA批准上市。

• 适应症：治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

• 备注：CARVYKTI（西达基奥仑赛，ciltacabtagene autoleucel，简称Cilta-cel）是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的CAR-T细胞免疫基因疗法（单价约46.5万美元），数据显示，CARVYKTI在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

5. Abecma

• 销售额：4.72亿美元

• 公司：由百时美施贵宝（BMS）和蓝鸟生物（bluebird bio）共同开发。

• 上市时间：2021年3月由FDA批准上市。

• 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤。

• 备注：Abecma是一款基于慢病毒的体外基因疗法（单价约42万美元），是全球首款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，是FDA批准的第五款CAR-T疗法。其药物原理是体外通过慢病毒介导的基因修饰在患者自体T细胞上表达嵌合BCMA的受体，输注该细胞基因药物前，患者先接受环磷酰胺和氟达拉滨两种化合物预处理，以清除患者体内未基因修饰的T细胞，随后回输修饰后的T细胞，修饰后的T细胞在患者体内寻找并杀死表达BCMA的癌细胞。

6. Tecartus

• 销售额：3.7亿美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司开发。

• 上市时间：2020年7月份获FDA批准上市。

• 适应症：用于复发或难治性套细胞淋巴瘤。

• 备注：Tecartus是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法（单价约37万美元），是全球第三款获批上市的CAR-T疗法。

7. Breyanzi

• 销售额：3.64亿美元

• 公司：由百时美施贵宝（BMS）开发。

• 上市时间：2021年2月获FDA批准上市。

• 适应症：复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）。

• 备注：Breyanzi是一款基于慢病毒的体外基因疗法（单价约41万美元），是全球第四款获批上市的CAR-T疗法，靶向CD19。Breyanzi的获批是百时美施贵宝在细胞免疫治疗领域的一个里程碑，该药物是百时美施贵宝在2019年以740亿美元收购Celgene时获得的。

8. Elevidys

• 销售额：2亿美元

• 公司：由Sarepta Therapeutics与罗氏（Roche）联合开发。

• 上市时间：2023年6月22日获FDA批准上市。

• 适应症：用于治疗 4-5 岁、可独立行走的杜氏肌营养不良（DMD）儿童，此外，该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。

• 备注：Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）药物是一款基于AAV载体的基因疗法（单价约为320万美元），其搭载的DNA包含一个截短型抗肌萎缩蛋白基因，该基因受MHCK7 启动子/增强子的控制，能够优先在心肌和骨骼肌中的表达。病毒血清型为恒河猴 74 型 (rAAVrh74) ，是非人类灵长类动物来源的，预期可以降低患者对载体具有预存抗体的可能性（大约 13.9‑15% 的目标人群中存在针对 AAVrh74 的抗体）。

9. MACI
• 销售额：1.648亿美元
• 公司：由Vericel公司制造
• 上市时间：2016年12月13日获FDA批准上市
• 适应症：主要用于修复成年人膝关节的全层软骨损伤。
• 备注：MACI（Matrix-Induced Autologous Chondrocyte Implantation）是一种用于治疗膝关节软骨损伤的创新疗法（单价约4万美元），涉及从患者自身的软骨中提取细胞，然后在实验室环境中进行培养和扩增，以促进软骨组织的再生和修复。
10. Luxturna

• 销售额：约4600万瑞士法郎（约5100万美元）

• 公司：由罗氏旗下Spark Therapeutics公司研发。

• 上市时间：2017年获FDA批准上市，之后于2018年在欧洲获批上市。

• 适应症：用于因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者的治疗。

• 备注：Luxturna是一款基于AAV的基因疗法（单价约85万美元），给药方式是视网膜下注射。该基因疗法以AAV2作为载体，将正常RPE65基因的功能性拷贝导入患者视网膜细胞，使相应细胞细胞表达正常的RPE65蛋白，弥补患者RPE65蛋白缺陷，从而改善患者视力。

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