6月24日，Alnylam今天宣布了其siRNA药物vutrisiran的HELIOS-B 3期临床研究的阳性结果，该研究是一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的RNAi研究药物。
该研究达到了主要终点，证明在双盲期内，总体人群（HR 0.718，p值0.0118；n=654）和单药治疗人群（基线时未接受tafamidis治疗的患者；HR 0.672，p值0.01 62；n=395）的全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合物在统计学上显著降低。该研究还表明，在总体和单药治疗人群中，所有次要终点都有统计学上的显著改善。这包括疾病进展的关键指标：6分钟步行测试（6-MWT）、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）和纽约心脏协会（NYHA）第30个月的评分（所有评分均<0.025）。重要的是，vutrisiran治疗还降低了截至第42个月的总人群（HR 0.645，p<0.025）和单药治疗人群（HR 0.655，p<0.05）的全因死亡率。这是一项预先指定的意向治疗分析，包括来自开放标签扩展的长达六个月的数据。Alnylam首席医学官Pushkal Garg医学博士说：“HELIOS-B研究的这些压倒性的积极数据让我感到兴奋，这些数据表明，vutrisiran有潜力满足ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的需求，这是一种稳步进展、使人衰弱并最终致命的疾病。研究结果表明，vutrisiran改善了所有ATTR心肌病患者群体的心血管结果，包括生存率、功能和生活质量。我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据，将这种药物带给世界各地的患者。”此外，vutrisiran对所有关键亚组的主要复合终点和所有次要终点表现出一致的影响，包括tafamidis的基线使用、ATTR疾病类型和疾病严重程度的测量。在HELIOS-B研究中，vutrisiran显示出令人鼓舞的安全性和耐受性，与其既定的特征一致。vutrisilan组和安慰剂组的不良事件（AE）、严重AE和导致研究药物停用的AE发生率相似。与安慰剂组相比，vutrisiran组的AE发生率没有增加≥3%。Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示：“我对HELIOS-B研究的结果感到非常高兴，这表明vutrisiran有可能成为ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的变革性药物。假设监管审查有利，vutrisiran有可能成为治疗这种疾病的新标准，推动Alnylam的下一个大幅增长时代。”HELIOS-B（NCT:NCT04153149）是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球研究，旨在评估vutrisiran在降低全因死亡率和复发性心血管事件方面的疗效和安全性，作为ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的主要复合终点。该研究将655名成人ATTR淀粉样变性（遗传型或野生型）伴心肌病患者随机分组。在长达36个月的双盲治疗期内，患者被1:1随机分组，每三个月皮下接受一次25mg vutrisiran或安慰剂。双盲期结束后，所有仍在研究中的符合条件的患者都可以在开放标签延长期内接受vutrisiran治疗。HELIOS-B研究的详细结果已作为最新的摘要提交给欧洲心脏病学会进行介绍。Alnylam计划从今年晚些时候开始进行全球监管提交，包括使用优先审查凭证向美国FDA提交补充新药上市申请。AMVUTTRA®（vutrisiran）是一种RNAi治疗药物，可快速敲低突变型和野生型转甲状腺素（TTR），解决转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性的根本原因。AMVUTTRA每季度通过皮下注射给药，已在15多个国家获得批准并上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR-PN）的多发性神经病。Vutrisilan也在开发用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的药物，该疾病包括野生型和遗传型。
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