南京2024年11月22日 /美通社/ -- 2024年11月22日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称"维立志博"）自主研发、拥有全球知识产权的1类新药抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体LBL-024获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗神经内分泌癌。这是继LBL-024获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）突破性治疗药物认定后，又一重要里程碑。

维立志博首席医学官蔡胜利博士表示："此前LBL-024已经取得了CDE突破性疗法认定，用于治疗晚期肺外神经内分泌癌，此次再获FDA孤儿药资格认定进一步凸显了 LBL-024 在解决该治疗领域临床治疗空白方面的巨大潜力。迄今为止我们的临床数据非常令人鼓舞，表明 LBL-024 可以显著改善患有这种极度恶性疾病的患者预后。获得孤儿药资格认定的相关政策支持将极大地促进LBL-024的商业化进程，有望改变晚期神经内分泌癌患者无药可用的困境。"

维立志博创始人、董事长、CEO康小强博士表示："LBL-024获得FDA授予的孤儿药资格认定是我们全球布局的重要里程碑。这不仅意味着LBL-024能够在研发过程中获得更多的政策扶持与资源倾斜，加速产品上市进程，让LBL-024有望成为全球首个靶向4-1BB的治疗性抗体药物，还将为我们在全球范围内争取到更多的市场空间和发展机遇。"

关于LBL-024

LBL-024是一种靶向PD-L1与 4-1BB的双特异性抗体，可通过靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同时通过4-1BB共刺激作用，在肿瘤微环境中有效聚集、激活和扩增T细胞，协同增强抗肿瘤的免疫反应。除了具有与PD-1/L1抑制剂相当的广谱肿瘤治疗潜力外，LBL-024独特的分子设计使其可以有条件地激活4-1BB介导的免疫应答，从而定位肿瘤微环境中的4-1BB激活，减少了长期以来阻碍4-1BB激动剂疗法发展的系统性毒性。

LBL-024分别于2021年7月30日和2021年9月9日先后在美国和中国获批开展临床研究，现已取得了亮眼的成果。LBL-024单药治疗晚期恶性肿瘤患者的耐受性、安全性、PK及有效性的Ⅰ/Ⅱ临床研究结果显示，LBL-024耐受性良好，安全性可控，与当前已批准免疫治疗方案比较，未见新的安全性信号。截至目前的临床数据与现有治疗相比，LBL-024单药治疗晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC）的客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）均提高了2倍以上。这项研究由北京肿瘤医院著名专家沈琳教授牵头，并在全国多中心开展。基于当前治疗现状及已获得的显著临床疗效和良好安全性数据，LBL-024于2024年4月30日获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展单臂关键注册临床研究，并于2024年10月9日获CDE突破性治疗药物认定。

关于神经内分泌癌

神经内分泌癌（NEC）是一类分化不良的、高级别的神经内分泌肿瘤（NEN），起源于弥漫性神经内分泌细胞系统，可能存在许多不同的发病部位，其分子特征与神经内分泌瘤（NET）显著不同。NEC主要可分为肺部NEC和肺外NEC，其中肺部NEC包括小细胞肺癌（SCLC）和肺大细胞神经内分泌癌（p-LCNEC）。根据前期搜集资料测算，在美国，SCLC每年新发病例数约为98,193例，p-LCNEC约为19,639例，肺外NECs约为9,820例。因此，NECs在美国每年新发估计为127,652例，符合FDA对罕见病的定义标准。

NEC的症状会因肿瘤的类型、在体内发病的位置和释放的激素而异。NEC的存活率因癌症类型和是否扩散而异，具体来说，肺部NECs的5年生存率为5.6%，消化道NECs为13.1%，而其他原发性NECs为26.0%。NEC整体存活率较低，亟需更为有效的新型治疗方案。

关于孤儿药资格认定

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。获得FDA孤儿药资格认定后，药物在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一系列加速审评及特别扶持政策，包括临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得FDA对临床研究各阶段的特别指导、获批上市后7年市场独占权等。