小核酸药物凭借精准靶向、治疗模式创新等优势，成为生物医药领域的 “潜力赛道”。2025 年一季度，全球小核酸药物市场竞争格局初显，营收 TOP10 产品的表现，既折射出企业研发与商业化实力，也勾勒出行业发展脉络。

来源：细胞基因治疗前沿整理

从营收数据看，Spinraza（Ionis & Biogen）以 4.24 亿美元的 2025Q1 销售额领跑，2024 年全年 15.73 亿美元的成绩，也巩固了其 “头部地位” 。这款针对 SMN2 exon7 靶点的药物，长期占据市场优势，依托先发积累与临床刚需，持续为企业贡献稳定现金流。

Alnylam 成为最大赢家之一，旗下 Amvuttra（TTR 靶点，Q1 营收 3.1 亿美元 ）、Leqvio（PCSK9 靶点，Q1 营收 2.57 亿美元 ）、Givlaari（ALAS1 靶点，Q1 营收 0.67 亿美元 ）、Onpattro（TTR 靶点，Q1 营收 0.49 亿美元 ）、Oxlumo（HAO1 靶点，Q1 营收 0.42 亿美元 ）5 款产品上榜，覆盖罕见病、心血管等领域。其中，Amvuttra 2024 年销售额 9.71 亿美元，展现出 RNAi 技术平台的商业化潜力；Leqvio 与诺华合作，借助跨国药企渠道，加速市场渗透，2024 年 7.54 亿美元的营收，验证了 “小核酸 + 巨头协作” 的商业价值。

Sarepta 则聚焦杜氏肌营养不良（DMD）领域，3 款产品Eteplirsen、casimersen、Golodirsen 凭借 exon51、exon45、exon53 差异化靶点布局，2025Q1 合计贡献营收（casimersen 为 2.37 亿美元 ，其他两款未单独披露完整 Q1 数据，但 2024 年整体 9.67 亿美元 ），构建起 “疾病领域 + 靶点矩阵” 的竞争壁垒，成为 DMD 小核酸治疗的 “隐形冠军”。

小核酸药物的核心竞争力，在于技术突破对治疗场景的拓展。Alnylam 的 RNAi 技术，通过沉默致病基因，为 TTR 淀粉样变性等疾病提供 “源头干预” 方案，Amvuttra、Onpattro 的持续放量，证明 RNAi 在罕见病领域的临床价值与市场接受度。

Sarepta 针对 DMD 的 “exon 跳跃” 策略，利用小核酸修复异常基因阅读框，多款产品覆盖不同 exon 靶点，精准匹配患者基因突变类型，实现 “一靶点一产品” 的精准治疗，推动 DMD 从 “无药可治” 向 “精准干预” 跨越，为单基因遗传病治疗提供范式。

此外，Ionis & Biogen 的 Spinraza 基于反义核酸（ASO）技术，通过调节 SMN2 基因剪接治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），长期市场表现，验证 ASO 技术在神经系统疾病的稳定性与有效性，为小核酸向更复杂疾病领域（如神经退行性疾病 ）拓展奠定基础。

尽管头部产品表现亮眼，小核酸药物市场仍面临多重挑战。一方面，支付压力 凸显：Spinraza 等产品定价高昂（如 Spinraza 美国单次注射超 10 万美元 ），虽有医保谈判、商业保险等探索，但罕见病、慢性病长期治疗的费用，仍考验支付体系可持续性；另一方面，竞争加剧 ：随着技术普及，更多企业布局小核酸赛道，靶点同质化、研发内卷风险上升，若后续缺乏差异化创新，或陷入 “价格战” 困境。

从增长趋势看，部分产品也显露出增速波动 。如 Spinraza 2025Q1 营收 4.24 亿美元，对比 2024 年全年 15.73 亿美元，季度间分布不均，或受临床需求释放节奏、竞品冲击影响；Sarepta 多款 DMD 产品，依赖单一疾病领域，若新靶点研发遇阻、竞品获批，增长韧性将受挑战。

总结

2025 年一季度小核酸营收 TOP10，既展现出技术驱动的商业成功 ——Alnylam 平台化布局、Sarepta 疾病领域深耕、Ionis & Biogen 技术先发优势，共同构建起行业 “第一梯队”；也暴露出市场、技术、支付的潜在挑战。未来，小核酸药物需在技术深化、市场拓展、支付创新三方面突破，方能从 “小众赛道” 迈向 “大众医疗选择”。对于企业而言，“差异化研发 + 全球化商业协作”，将成为突围关键。

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