2025 年 6 月 27 日，美国食品药品监督管理局（FDA）大手一挥，甩出一记重磅炸弹 —— 直接取消针对已获批 BCMA 和 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法的风险评估和缓解策略（REMS）要求！这波操作，堪称给 CAR-T 疗法按下了 “加速键”，直接为癌症治疗领域开启了 “高速通道”，以后癌症免疫治疗的 “入场券”，怕是要变得抢手多了！

政策大调整：CAR-T 疗法 “松绑” 啦！

这次 FDA 的 “松绑” 行动，堪称大手笔，多款市面上的 CAR-T “明星产品”都被列入 “解放名单”。百时美施贵宝的 Abecma 和 Breyanzi、吉利德科学的 Yescarta 和 Tecartus、强生与传奇生物的 Carvykti，还有诺华的 Kymriah，纷纷 “喜提” 新规福利。值得一提的是，Autolus 公司的 CD19 CAR-T 疗法 Aucatzyl，早在 2024 年 11 月获批时，就像个 “幸运儿”，没被 REMS “盯上”。

说到 REMS，它原本是 FDA 为了应对 CAR-T 疗法的 “副作用小怪兽”—— 细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等风险，专门打造的 “安全防护盾”。以前，医院和诊所想开展 CAR-T 疗法，必须先通过 “特殊认证考试”，拿到 “入场许可证” 才行。但现在不一样啦！随着医学血液学 / 肿瘤学界的 “打怪升级”，在诊断和管理这些风险方面，积累了满满一箩筐的经验，还制定了超详细的“通关指南”。FDA 一看，得嘞，REMS 这道 “关卡” 可以撤了！

新规带来的变化，那叫一个实在！患者治疗后的监测，不用非得在 “认证大佬”医疗机构进行了；以前要求患者在医疗机构附近 “蹲守” 4 周，现在直接砍半，2 周就行；患者输注后禁止驾驶的时间，也从 “漫长” 的 8 周，缩短到 “友好” 的 2 周。这一系列操作，简直是给患者和医护人员同时 “减负”！

各方反应：有人欢呼，有人看好！

百时美施贵宝一听这消息，立马摩拳擦掌，表示要在全国范围内 “疯狂” 增加社区癌症中心。以后患者想接受 Breyanzi 和 Abecma 治疗，不用再长途跋涉，在家门口就能 “搞定”，再也不用长时间离开家人、工作，这波操作，简直是 “贴心小棉袄”！

吉利德也紧随其后，在声明里疯狂 “点赞” 新规。他们觉得，这一变化充分证明了 CAR-T 治疗医生的 “专业实力”，积累的知识和经验那是杠杠的！而且，这新规还能减轻医疗保健专业人员和患者的 “负担大山”，让更多人有机会用上这些 “潜在救命神器”。

Leerink Partners 的分析师找来了两位血液癌症 “大神”，听听他们怎么说。两位专家一致吐槽，以前 REMS 要求就是个 “大包袱”，社区医生转诊都被 “卡脖子”，患者想尝试 CAR-T 药物，也被吓得 “望而却步”。不过现在好了，预计监测要求和驾驶限制一放宽，CAR-T 疗法的使用率直接 “原地翻倍”！分析师还特别强调，这新规对 CD19 淋巴瘤 CAR-T 药物来说，简直是 “及时雨”，毕竟之前它的市场渗透率一直卡在 20% 左右，动弹不得。花旗分析师也来“凑热闹”，表示新规能让更多患者，尤其是住在偏远地区的患者，更容易 “拥抱” 治疗。

FDA 自己也信心满满，觉得取消 REMS 和更新标签，能让这些产品更好地 “走进” 患者群体，尤其是农村地区的患者，而且还能保证治疗的安全性和有效性，简直是 “一箭双雕”！

监管背后：有延续，也有思考！

其实，这次取消 REMS 计划，并不是 FDA 的 “一时兴起”。去年，FDA 就已经开始 “试水”，取消了 REMS 中关于教育和培训材料的要求，还有强制报告提示CRS 或神经毒性不良事件的要求。看来，FDA 在 CAR-T 疗法监管这条路上，是打算 “大刀阔斧” 地干一场了！

这一举措，也释放出一个重要信号 ——FDA 细胞和基因治疗部门换了几位 “新掌门” 后，监管工作依旧 “稳如泰山”，保持着积极的连续性。不过，这其中也有点小插曲，新任生物制品评估与研究中心（CBER）主任 Vinay Prasad 医学博士刚走马上任，上周 CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士却突然 “被下课”，这剧情，比电视剧还精彩！

虽然 REMS 要求没了，但 CAR-T 产品的标签上，关于 CRS、神经毒性和继发性T 细胞恶性肿瘤的黑框警告，依旧 “坚守岗位”。去年秋天，时任 CBER 主任 Peter Marks 医学博士就透露过，FDA 正在重新评估 CAR-T 疗法标签上的全类继发性癌症警告。看来，在保障治疗安全这件事上，FDA 还是 “谨慎得很”！

总的来说，FDA 这次对 CAR-T 疗法监管政策的调整，就像是在治疗安全性与可及性之间，找到了一个 “完美平衡点”。这不仅给无数癌症患者带来了新的希望，也为癌症免疫治疗领域的发展，注入了一剂 “超强助推剂”！未来，我们就坐等 CAR-T 疗法在癌症治疗界 “大杀四方”，创造更多奇迹吧！