干细胞和基因治疗取得突破

年初，我国首款干细胞治疗药物，铂生卓越的艾米迈托赛注射液获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者。艾米迈托赛注射液是一款人脐带间充质干细胞注射剂，该药的上市在很大程度上提升了相关患者的用药可及性。有处方费用显示，艾米迈托赛注射液单次治疗费用为1.98万元人民币，而美国今年获批上市的同类产品Ryoncil，单次治疗费用为19.4万美元（约139万元人民币）。

此外，国内首个基因治疗药物，信念医药的波哌达可基注射液于今年4月获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成人患者。该产品以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，可将人凝血因子Ⅸ基因导入血友病B患者肝细胞内并持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，达到预防出血的效果。

肿瘤治疗再添利器

上半年，有不少获批新药来自肿瘤治疗领域。其中，多款双抗药品在难治性癌症上取得突破，如携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌、多线治疗耐药的多发性骨髓瘤、晚期胆道癌等，新疗法显著改善了患者的生存时间。

埃万妥单抗是由强生研发的一款靶向EGFR/ c-MET的双特异性抗体，适用于携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗，填补了该疾病领域的临床治疗空白。该药获批是基于一项名为PAPILLON的Ⅲ期临床研究数据，在亚洲人群中，埃万妥单抗+化疗组的中位无进展生存期（PFS）达14.1个月，是化疗组6.7个月的2倍多。

多发性骨髓瘤治疗领域也有两个双抗获批，分别为强生的塔奎妥单抗（GPRC5D/CD3双抗）和辉瑞的埃纳妥单抗（BCMA/CD3双抗），二者均靶向骨髓瘤最新发现的特异性治疗靶点，为多发性骨髓瘤多线治疗耐药患者，尤其是不耐受CAR-T治疗的患者，带来新的治疗选择。

晚期胆道癌长期缺乏有效治疗药物，注射用泽尼达妥单抗是百济神州与Zymeworks公司联合开发的一款靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的双特异性抗体，可用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者的治疗。该药获批是基于一项名为HERIZON-BTC-01的Ⅱb期临床研究，研究结果表明，泽尼达妥单抗单药在治疗既往经治的HER2高表达BTC患者中展现出具有临床意义的疗效。经独立中心审查委员会确认的客观缓解率（ORR）为51.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为14.9个月，中位无疾病进展生存期（mPFS）为7.2个月，中位总生存期（mOS）为18.1个月，研究中位随访时间为22.6个月。

政策助力罕见病新药上市

5月份，国家药监局通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β上市。该药物是一款重组人源脑苷脂酶，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

戈谢病是一种常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。此前，进口戈谢病治疗药物价格非常昂贵，患者年治疗费用在150万元~250万元。注射用维拉苷酶β的获批，意味着国内戈谢病患者用药不再完全依赖进口。据北海康成透露，未来国内戈谢病患者的年治疗费用可大幅下降至少50%。

值得一提的是，去年10月国家药监局启动生物制品分段生产试点工作，注射用维拉苷酶β成为生物制品分段生产试点项目，实现产品原液和制剂分开委托生产，从而提高产能利用率、降低成本，大幅降低罕见病药物的生产难度。

抗流感病毒药物多点开花

上半年获批的新药，也为秋冬流感季到来做好了应对准备，如众生药业的昂拉地韦片、青峰医药的玛舒拉沙韦片。

昂拉地韦片是一款小分子RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂，适用于成人单纯性甲型流感患者的治疗；玛舒拉沙韦则是一款流感病毒RNA聚合酶PA亚基抑制剂，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。这两款药物均能阻断病毒mRNA合成，从而直接阻断流感病毒在体内的复制。此前，国内获批的同机制抗流感药物，仅有盐野义制药与罗氏共同开发的玛巴洛沙韦。

首个国产减重周制剂获批上市

6月份，信达生物的玛仕度肽注射液获批上市。2019年，信达生物通过与礼来合作，获得该药物在中国共同开发和商业化的权利。玛仕度肽的减重机制，除了通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗来增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。

此前国内获批上市的GLP-1类减重药周制剂，仅有诺和诺德的司美格鲁肽和礼来的替尔泊肽。玛仕度肽的获批，标志着我国医药企业正式跻身全球减重药物竞争赛道。

当前，超重和肥胖已成为备受关注的社会问题。去年6月，国家卫生健康委等16部门发布《“体重管理年”活动实施方案》，将体重管理提升至国家公共卫生战略高度。新药获批也将为超重和肥胖问题，提供更多的控制手段。

新机制药物助力化解失眠困扰

除了体重问题，睡眠问题也严重困扰着现代人的生活。安眠类药物已上市多年，但因其可能导致药物依赖及神经系统副作用，加上严格的管控措施，这类药物的使用受到诸多限制。

在上半年获批的产品中，出现了两款全新机制的治疗失眠药物，分别是卫材的莱博雷生和先声药业引进的达利雷生。这两款药物均为双食欲素受体（OX1R和OX2R）拮抗剂，可通过靶向调控觉醒的神经肽，竞争性结合OX1R和OX2R受体，抑制过度觉醒信号，缩短入睡时间并减少夜间觉醒。作为非精神药品管制品种，莱博雷生和达利雷生或将撬动失眠治疗庞大的院外市场。

镇痛药物取得新进展

阿片类镇痛药是麻醉药品和精神药品（以下简称麻精药品）管理的范畴，必须凭医疗机构开具的处方才能购买和使用。而海思科研发的安瑞克芬注射液，成为阿片类镇痛药的“例外”，今年5月，该药获批用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛，且不属于麻精药品管制范围。

安瑞克芬是一款高选择性外周κ受体激动剂，可选择性激动外周κ阿片受体，不激动μ、δ受体，保留了阿片类药物的显著镇痛效果，又避免了呼吸抑制、成瘾等不良反应。

值得关注的是，海思科还于去年9月提交了安瑞克芬拟用于治疗成人维持性血液透析患者的慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒适应证的上市申请，该适应证已被纳入优先审评审批程序。

痛风治疗迎来首个单抗药

近年来，高尿酸血症已成为新药研发的热点领域。根据《中国高尿酸血症相关疾病诊疗多学科专家共识（2023年版）》，我国高尿酸血症患病率逐年升高，已成为仅次于糖尿病的第二大代谢性疾病。研究发现，2018—2019年，我国成人居民高尿酸血症患病率为14.0%，而部分高尿酸血症患者会发生痛风。

急性痛风发作通常使用非甾体抗炎药、秋水仙碱等治疗，但这些药物副作用明显，可能诱发胃肠道损伤或骨髓抑制，常有患者无法耐受，且这些药物不能降低痛风急性发作频率。长春高新的伏欣奇拜单抗开启了痛风“精准抗炎”的先河，适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作的治疗。

伏欣奇拜单抗是一款针对痛风性关节炎急性发作的I L-1β抑制剂，可以阻断I L-1β炎症信号传导。临床研究数据显示，患者在接受伏欣奇拜单抗单次给药后，6至72小时镇痛效果与激素相当，6个月内首次复发风险降低87%。