Amvuttra于2022年6月获FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病，凭借皮下注射、每季度给药一次的便利性快速抢占市场。目前已成功完成心肌病适应症的标签扩展，市场空间进一步打开。

Alnylam与诺华合作开发的siRNA降脂疗法Leqvio（inclisiran）持续高速放量，Q1实现营收4.52亿美元，同比增长69%，排名第二。

作为全球首个也是目前唯一的siRNA降脂药物，Leqvio凭借每年仅需2次注射的优势，正在快速渗透心血管慢病市场，商业化潜力巨大。Leqvio的成功标志着小核酸药物正式从"罕见病孤儿药"进入"大市场慢病药"时代。

虽然小核酸领域"Ionis、Alnylam、Sarepta"的"三分天下"基础格局仍然存在，但Alnylam已凭借Amvuttra和Leqvio拉开了与其他玩家的差距。

Alnylam Pharmaceuticals

2026年Q1，Alnylam产品净收入超10亿美元，同比增长约150%，其中Amvuttra单一产品贡献8.90亿美元。TTR franchise（Amvuttra+Onpattro）合计营收超过9亿美元，成为公司绝对核心增长引擎。

公司产品线丰富，覆盖罕见病与慢病两大领域，目前已有6款商业化产品。新一代siRNA在研管线覆盖高血压、NASH、CNS疾病等广阔市场。

Ionis Pharmaceuticals

Ionis在Q1表现稳健，核心产品Spinraza贡献3.74亿美元营收。

公司近年来管线持续兑现，2024-2025年密集上市多款新产品：

Wainua（Eplontersen）：与AZ合作，2024年底获批ATTRv-PN，Q1实现0.51亿美元销售额

Tryngolza（Vupanorsen）：2025年获批，针对严重高甘油三酯血症，Q1销售额0.27亿美元

Dawnzera（Donidalorsen）：2025年底获批HAE，首季度实现0.16亿美元销售额

Qalsody（Tofersen）：针对ALS，Q1实现0.33亿美元，同比大增110%

公司"自主研发+对外合作"的商业模式持续验证，通过授权合作从AZ、诺华、Biogen等大型药企获得持续的里程碑付款与销售分成。

Sarepta Therapeutics

Sarepta将3款PMO药物（EXONDYS 51、AMONDYS 45、VYONDYS 53）归为PMO板块，2026年Q1合计营收2.286亿美元，同比基本持平。

基因疗法Elevidys在Q1实现营收1.02亿美元，同比下降72.8%。该产品于2023年6月获FDA批准，是全球首款获批上市的杜氏肌营养不良（DMD）AAV基因疗法，定价320万美元/剂。销售额下滑主要系一次性基因疗法的患者池消耗。

图：公司管线

总结

2026年第一季度，Alnylam凭借四款siRNA产品（Amvuttra、Givlaari、Oxlumo、Onpattro）合计实现10.36亿美元产品收入，同比增长150%。其中Amvuttra单季度8.899亿美元的销售额创造了小核酸药物的商业化历史新高，标志着RNAi技术平台已具备重磅产品产出能力。国内布局小核酸药物的公司包括瑞博生物、舶望生物、圣诺医药、诺西贝、锐博生物、吉玛基因、苏州瑞博等。其中瑞博生物已实现多款siRNA药物进入临床阶段，圣诺医药在多肽纳米颗粒（PNP）递送技术方面具有特色。

资料来源：各公司财报

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