导读：

2020年《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》提出，要建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。

2018年，国家医保目录首次大面积纳入罕见病药物。2020年3月1日，新版医保目录正式实施，同时，根据国家医保局的通知，2019版医保目录将同步失效，新纳入七个罕见病药物，涉及亨廷顿舞蹈症、多发性硬化、特发性肺纤维化等罕见病。

以第一批罕见病目录中的121个病种为基础，截至2021 年10 月21 日，我国已有100余次适应症获批（以治疗药物适应症获批数量为计入单位，若一种化学分子有多个不同适应症获批，则重复计入），涉及54种罕见病。此外，仍有20余种罕见病在“超适应症”使用治疗药物。而在获批了适应症的药物中，已有50种药物（同上，以适应症计）被纳入国家医保目录，其中包括14个甲类和36个乙类（同上，以适应症计），共涉及28种罕见病。

为了减轻罕见病患者用药的负担，国家及省市级层面出台了不同层次的保障措施，针对罕见病药物保障上，各省份也在积极探索“1+N”模式，努力建立多方共付的支付保障体系。

我国经过多年对罕见病保障政策的探索，在不同省份形成了不同模式。其中，浙江省作为对罕见病药物保障有较长历史的地区，其保障层次多元、保障力度大的模式或可为未来国家层面罕见病保障提供借鉴意义。

• 保障层次多元、保障力度大

浙江省医疗保障制度体系以覆盖全民、多层次可持续为原则，可分为四个层次。其中，基本医疗保险为保障主体，大病保险与专项基金为延伸，医疗救助为托底，商业健康险为补充。

浙江省推行的大病谈判与专项基金模式可被视为地方探索罕见病保障的标杆。截至目前，大病目录与罕见病保障基金共覆盖9种罕见病、9种药物：

• 提升罕见病药物可及性

虽然浙江省在罕见病医疗保障方面取得了一定成效，但随着新的罕见病药品上市，大部分罕见病药物的可及性问题仍然没有解决。在此背景下，浙江省通过健全医疗救助，鼓励普惠性商业保险，进一步叠加多元支付层次。

浙江省在各个地级市设立医疗救助专项。专项救助资金由省财政通过民政救助渠道予以补助，救助范围包括特困、残障、低保人员。通过资助困难人员参加基本医保，减轻个人负担部分的医疗费用，最大限度减少因病致贫、因病返贫现象。值得一提的是，特困供养人员的住院基本医疗费用可全额被救助资金覆盖。

为了进一步弥补罕见病保障缺口，浙江省也大力推行普惠性商业保险：

☑ 目前为止，已经推出14种普惠险产品，覆盖10个城市

☑ 各地普惠险产品已经总计覆盖多发性硬化、脊髓型肌萎缩、黏多糖贮积症等40余种罕见病

☑ 其中，肢端肥大症等8种罕见病被超过5个城市的商业保险覆盖

☑ 在商业保险的特药清单中也不乏一些年治疗费用超过100万的高值罕见病药物，比如诺西那生钠、依洛硫酸酯酶-α。对于存在既往病史不保的普惠险产品，既往病史限制通常不包含罕见病

由此可见，浙江省模式已经初步建立起对部分罕见病的有效保障体系，逐渐打开罕见病高值药物的可及性通道。

多重报销案例：针对没有被纳入国家医保的药物，浙江省大病医保/罕见病基金与城市级商保产品双重报销为患者带来了极大的福音。以糖原累积病II型特效药阿糖苷酶α（美而赞）为例，假设一位成人患者体重50kg，其一年治疗费用约180万元（在已考虑慈善赠药的情况下），目前未列名国家基本医保目录内保障用药的情况下，对于任何一个家庭都是难以承受的负担。目前阿糖苷酶α在浙江省罕见病基金保障目录中，该保障基金设立了患者用药个人自付的封顶线，作为该类用药患者的医疗保障延伸，年治疗费用可降至10万元。此外，若患者同时购买了杭州市民保，则可第二重报销80%，年治疗费用最终可降至2万元。

第一批名单中惠及21个罕见病药品和4个原料药，第二批名单惠及14种罕见病药物，具体汇总如下：

为期3天的2021年国家医保药品目录准入谈判在北京落下帷幕，最终结果有望于11月底公布。2021年国家医保药品目录调整的变化及亮点有哪些，罕见病药物纳入医保情况如何，IQVIA将持续关注并进行后续报道。