文章来源：医药魔方Info

作者：阳光

1月10日，CDE官网显示，北海康成的马昔巴特口服液（maralixibat）因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评审批程序，用于治疗1岁及以上Alagille综合征 (ALGS) 患者胆汁淤积性瘙痒。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗ALGS罕见病的药物。

Alagille综合征是一种罕见遗传性疾病，因胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁在肝脏蓄积，从而引发进行性肝病。它常发病于儿童时期，突变可能累及多个器官系统，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统，临床表现为瘙痒、黄疸、发育迟缓、黄瘤和进行性肝病。ALGS发病率约为1/30000人，60%～75%的ALGS患者在成年前进行了肝移植。

马昔巴特是一种最低限度吸收的新型口服在研药物，可抑制钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT），使更多胆汁酸从粪便中排出，降低全身胆汁酸水平，从而有可能减少胆汁酸介导的肝损伤以及相关影响和并发症。2021年9月，Mirum宣布FDA批准maralixibat上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒症。

FDA的批准主要基于一项随机双盲、安慰剂对照的关键IIb期ICONIC研究（n = 31）数据。结果显示了多个临床参数得到显著改善，包括瘙痒、血清胆汁酸（sBA）、黄瘤、生活质量改善和生长。通过抑制肠肝循环，第48周时，maralixibat 380 µg/kg每日一次给药在>80%受试者中显示瘙痒缓解改善。在分析的204周期间内，缓解持续存在，证实了长期治疗效应。Maralixibat在整个研究期间耐受良好。最常见的不良事件为腹泻和腹痛；大多数病例的性质为轻度至中度，且为一过性，无导致停药的病例。

2021年4月29日，北海康成和Mirum达成合作，获得在大中华区针对ALGS， 进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁（BA）开发和商业化maralixibat的独家授权。作为交换，Mirum有权获得1100万美元的首付款，和最高1.09亿美元的里程碑款项，以及基于产品净销售额可观的双位数的梯度特许权使用费。

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