▲BBM-H901给患者带来了显著临床获益（图片来源：参考资料[2]） 论文介绍，这是“中国首个以肝脏靶向AAV为载体的血友病B基因治疗临床研究”。试验结果支持了以肝脏靶向AAV为载体的基因治疗药物（BBM-H901）治疗1年后安全，且有效改善FⅨ活性，能够预防出血事件，并最大限度地减少这些血友病B患者对替代治疗的需求。 根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前信念医药正在开展一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究，以评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。 信念医药创立于2016年9月，专注于开发以AAV为载体的创新型基因疗法，为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。目前，该公司研发管线涵盖血友病A、血友病B、老年黄斑变性、帕金森症、脊髓性肌萎缩症、粘多糖贮积症等多种适应症。参考资料：[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 16， 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] 信念医药血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）临床研究成果在《柳叶刀-血液病学》上发表. Retrieved May 20， 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/6JLkAwhmX34H3yMoB6fWyg[3]Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial . Retrieved May 19，2022, from https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(22)00113-2/fulltext
