导读：用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。

2022年8月17日，美国FDA宣布，批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出，这是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。

Bluebird同时获得了一张优先审评券。

Zynteglo是一款一次性基因疗法。它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。这些造血干细胞在输注回患者体内后，会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞，极大减少患者对输血的需求。在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。这款疗法此前已在欧盟获得批准。

Zynteglo的效果和安全性得到两项多中心临床研究的支持。参与者包括需要接受常规血红细胞输注的成人和儿童β地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性（transfusion independence），定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下，维持预定的血红蛋白水平至少12个月。在接受Zynteglo治疗的41名患者中，89%达到输血独立性。最新随访结果显示，这一疗效表现出良好的持久性。

bluebird为Zynteglo的定价为280万美元，成为价格最昂贵的药物。这一定价是基于临床价值来定价的，经过Zynteglo治疗，绝大部分患者都可以摆脱输血依赖，血红蛋白都可以达到或接近正常水平。

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