NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统，包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者会经历不可预测的复发，其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化，这些症状往往很严重且反复发作，并可能导致永久性残疾。

CHAMPION-NMOSD是一项全球性、开放标签、多中心的III期试验，旨在评估Ultomiris在成人NMOSD患者（n=58）中的安全性和有效性。

结果显示，与安慰剂相比，73周的中位治疗持续时间中，Ultomiris将AQP4 Ab+ NMOSD复发风险降低了98.6%（p<0.0001）；此外，所有接受Ultomiris的患者在48周时保持无复发，而外部安慰剂组的患者为63%。

该试验还达到了关键的次要终点，包括年复发率和行走能力，在Hauser步行指数评分（衡量患者活动能力）方面出现临床上重要恶化的患者比例较低。

总体而言，Ultomiris的安全性和耐受性与既往研究和实际使用一致，没有观察到新的安全信号。

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