▎药明康德内容团队报道

近日，舶望制药宣布，其自主研发的另一款siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。值得一提的是，这是继舶望制药首款siRNA药物在澳洲获批临床后，不到两个月时间里又一款siRNA新药获批临床。

RNA干扰（RNAi）是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。众所周知，很多疾病是因基因变异而起，RNAi这一突破性技术让科学家们看到了通过“基因沉默”治疗疾病的希望。2006年，发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。

作为近几年来崭露头角的新技术药物，siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

舶望制药成立于2021年4月，由数位在siRNA药物开发领域经验丰富的海归科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。据悉，舶望制药的团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。

2021年4月，舶望制药宣布完成数千万元人民币天使轮融资，由杏泽资本独家领投。2022年3月，舶望制药再次宣布完成超4亿元A轮融资，由正心谷资本领投，CPE源峰、道远资本、三一创新投资、金沙江联合创投等多家机构共同投资。

根据舶望制药新闻稿，本次第二款siRNA药物获批临床，是该公司临床试验开发过程中的又一个非常重要的里程碑。目前舶望制药正在积极推进多条临床前研发管线，已有多条管线处于IND-enabling阶段，预计到2023年会有多个临床1期的管线获批临床试验申请。

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