▎药明康德内容团队报道
2月27日，诺华（Novartis）发布新闻稿称，其创新疗法瑞弗兰（艾曲泊帕乙醇胺片）在中国获批新适应症，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。公开资料显示，艾曲泊帕乙醇胺片是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。在此之前，该药已在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。重型再生障碍性贫血是一种严重的骨髓造血衰竭综合征。由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，重型再生障碍性贫血患者经常出现危及生命的严重感染和(或)出血，需要积极救治。标准免疫抑制治疗方案可以使60%~70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，然而，30%~40%的重型/极重型AA患者未能脱离感染、出血风险，仍存在血制品输注依赖。免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血患者的后续治疗策略和治疗方法均存在极大挑战。作为一种非肽类口服TPO受体激动剂，艾曲泊帕乙醇胺片可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。在中国，诺华艾曲泊帕乙醇胺片于2017年获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者。2018年和2022年，该产品先后获批上述适应症的适用人群扩展至12岁及以上儿童和6-11岁儿童。此次艾曲泊帕乙醇胺片在中国获批新适应症，用于治疗重型再生障碍性贫血患者。
天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示：“重型再生障碍性贫血（SAA）是一种表现为全血细胞重度减少的骨髓造血功能衰竭症。重型再生障碍性贫血患者极易因贫血、出血及感染而危及生命。我们期待瑞弗兰重型再生障碍性贫血适应症的获批及临床应用可以有效提升患者的治疗效果，延长患者的生存时间，同时提升患者的生活质量。”
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