▎药明康德内容团队报道
4月23日,瑞石生物宣布该公司开发的1类新药、口服共价可逆小分子抑制剂RSS0343片在中国获批开展临床试验,拟开发用于非囊性纤维化支气管扩张症。公开资料显示,非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)是由各种病因引起、反复发生的化脓性感染和慢性气道炎症造成的支气管损伤及最终永久性扩张,临床表现为慢性咳嗽、大量咳痰或间断咯血、伴或不伴气促和呼吸衰竭等轻重不等的症状。NCFBE的治疗目标为减少急性加重的发生、改善疾病的症状、维持或改善肺功能,进而改善患者的生活质量。目前指南推荐的治疗方案多以缓解疾病症状和短期用药为主,尚无长期控制和改善疾病进程的药物。据瑞石生物新闻稿介绍,RSS0343在体内外药效学实验中显示出对其靶点活性的高度抑制作用,且具有良好的选择性。该靶点是参与非囊性纤维化支气管扩张症疾病进程的重要蛋白,为该疾病患者提供新治疗机理的口服疗法。因独特的作用机制,RSS0343还有望在更多自免及炎症适应症中得到拓展,是一款具有开发潜力的小分子药物。
瑞石生物科学发现和转化副总裁周玲博士表示,RSS0343具有独特的分子设计,高靶点活性、高选择性以及较高的口服生物利用度,在临床前动物药效模型中显示出优秀的药理活性,并具有利于长期服用的良好安全性。RSS0343基于新型生物学机制,针对目前尚无有效治疗方法、有着极大临床未满足需求的非囊性纤维化支气管扩张症,有望填补该领域空白。
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