4月26日，联拓生物宣布mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期EXPLORER-CN研究达到主要终点。2023年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。
III期EXPLORER-CN研究在中国共招募了81名有症状（NYHA心功能II或III级）的oHCM患者。所有受试者在筛选时的LVOT压差（静息或Valsalva 激发）均大于等于50mmHg。结果显示，与安慰剂相比，mavacamten从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的 Valsalva左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善，包括第30 周静息状态下LVOT 峰值压差较基线的变化、第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压差<30mmHg 的受试者比例和第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压差<50mmHg 的受试者比例等。试验的安全性结果与之前mavacamten在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。研究中没有受试者出现左心室射血分数（LVEF）下降到小于50%从而需要中断治疗的情况。联拓生物首席执行官王轶喆博士表示：“EXPLORER-CN试验无论从其开展的速度还是质量方面都体现了联拓在加速为患者提升创新药物可及性方面的能力。在此，我要感谢联拓团队的辛勤付出以及他们对oHCM患者的坚定承诺，同时也要感谢所有参与EXPLORER-CN的研究者和受试者所给予的支持。现在我们已经获得了积极的关键性数据且该药物的NDA也已在审评之中，这些有理由让我们对mavacamten明年在中国的上市充满乐观。”
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