9月8日，阿斯利康旗下罕见病药物公司Alexion宣布了一起涉及金额巨大、为期4年的合作。

合作方Verge Genomics是一家利用人工智能开发神经类药物的生物技术公司。它将收到高达4200万美元预付款、股权，还可能获得高达8.4亿美元的里程碑付款，以及合作产生的任何产品的全球销售版税。

合作内容是共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。 

两年前，阿斯利康以390亿美元收购Alexion，正式进入罕见病领域。本次与AI技术公司合作，是阿斯利康在罕见病领域跨出的又一步。

相关疾病研发已成全球热点

带来巨大销售额

阿斯利康在最新的半年报中表示，Alexion将与辉瑞签署协议，以高达10亿美元的总对价，购买辉瑞早期罕见病基因治疗组合的资产。

两年前，阿斯利康收购Alexion后成立了专门的罕见病部门。2023年半年报显示，阿斯利康罕见病领域上半年营收达到38.19亿美元，同比增长12%。这一领域的营收主要由依库珠单抗和Ultomiris贡献，这两款产品都是通过收购Alexion而获得。

依库珠单抗用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），也是阿斯利康中国市场首个罕见病药物。

Ultomiris的适应症包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力等，今年上半年销售额增速高达60%，有望在年底挤进20亿美元分子俱乐部。

本次签署合作的公司Verge有一个AI技术平台ConVERGE™，可利用人工智能和人体基因组数据，预测哪些靶点最有可能在临床测试中获得成功。

本次合作涉及的神经退行性疾病与神经肌肉疾病，包括常见的阿尔茨海默病、帕金森病，还包括相对罕见的亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、重症肌无力、吉兰巴雷综合征、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良及糖原贮积症Ⅱ型等。

其中，除了发病率较高的阿尔茨海默病、帕金森病之外，这类疾病中的罕见病，近年也成为药企研发的热点，新药物、新靶点层出不穷，并得到大量公众关注。甚至“网红减肥药”司美格鲁肽，最近也被认为有可能拓展相关适应症——丹麦一家公司研究发现，GLP-1多肽具有治疗神经退行性疾病的潜力。

其中一些药物，已给相关企业带来巨大回报。

以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，近几年有3款治疗该病的重要药物在全球多个国家获批上市。这包括曾以“70万一针天价药”“‘灵魂砍价’进医保”闻名的诺西那生钠，由渤健公司研发，是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，2016年12月获FDA批准，2019年在中国获批上市。2019年，FDA又批准了诺华的基因替代疗法药物Zolgensma，一针售价200多万美元，成为新的著名“天价药”。2020年8月，FDA又批准了罗氏的小分子基因剪接剂利司扑兰。

据相关公司的2022年年报，这三款药物均带来较大的销售额：渤健的诺西那生钠为3款疗法中销售额最高，达到17.94亿美元，其次分别是诺华的Zolgensma，为13.7亿美元；罗氏的利司扑兰为11.19亿瑞士法郎（约为12.13亿美元）。

多家跨国药企加码罕见病领域

国谈罕见病药物市场有望“爆发”

根据弗若斯特·沙利文预测，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。

这一蓝海市场正吸引着更多跨国药企布局，除了百亿收并购事件，还有亿级、十亿级收并购等，跨国药企在罕见病领域的收购动作频频。

例如，默沙东宣布以115亿美元完成对Acceleron Pharma（一家临床阶段的生物制药公司）的收购，据悉，Acceleron专注于抗癌药和针对罕见病的罕见药的研发；诺华宣布以7.7亿美元收购认知与情绪障碍疗法开发商Cadent Therapeutics，其表示，这笔交易以在神经科学领域的专业性为基础，有利于促进其开发潜在的神经类药物。

从药企发起收并购或出售等原因来看，一些药企是为了扩大企业业务范围和力度，一些是为了扩充药品管线和技术等。从研发角度来看，一款罕见病药物一旦上市并进入医保，就可能在适应症领域“大有作为”。

例如，米内网数据显示，用于特发性肺纤维化的乙磺酸尼达尼布软胶囊，自2020年通过谈判纳入医保后，市场规模快速扩容。在中国公立医疗机构终端，乙磺酸尼达尼布软胶囊2020、2021、2022年销售额分别同比增长927%、2906%和152%。

除国外药企，国内药企对罕见病领域也愈加关注。目前，包括北海康成、康蒂尼药业、德益阳光等知名药企均已入局。

在罕见病领域，国内药企大多选择与跨国药企合作获得相关权益，例如，翰森制药与Viela Bio, Inc.达成许可协议，以2.2亿美元获得伊奈利珠单抗注射液在中国的开发和商业化权利等。

对于企业而言，布局罕见病的另一原因是政策的直接优惠，罕见病新药享有“市场独占期”。

2022年5月，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，其中明确鼓励儿童用药品及罕见病药品的研制和创新，对于首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格及批准上市的罕见病新药，分别给予不超过12个月及7年的市场独占期。

今年，国家医保局发布的《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》指出，新一轮国谈重点继续向儿童药、罕见病药等倾斜：纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童用药清单的药品，以及罕见病治疗药，且于2023年6月30日前获NMPA批准上市的均可申报。

米内网数据显示，国家医保已纳入至少60个罕见病药物，其中不乏人免疫球蛋白、瑞舒伐他汀等2022年中国公立医疗机构终端销售规模超5亿元的大品种，以及诺西那生钠、尼达尼布等销售增速超三位数的明星药。

国家医保谈判已经进入专家评审阶段，罕见病药物的关注度持续升温，接下来，竞争将更加“白热化”。

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