▎药明康德内容团队报道
今日（10月19日），中国国家药监局（NMPA）官网宣布，已批准辉瑞（Pfizer）申报的利特昔替尼胶囊新药上市申请，适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。公开资料显示，利特昔替尼是一款JAK3/TEC抑制剂，已在临床试验中表明可帮助患者恢复80%头发生长。
截图来源：NMPA官网斑秃是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统攻击毛囊，导致头皮、脸部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素γ和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导，因此JAK激酶抑制剂可以通过结合JAK/STAT上三磷酸腺苷结合位点，有效切断细胞因子的信号传导。利特昔替尼（ritlecitinib，PF-06651600）是一种一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。该产品可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。此前，利特昔替尼曾获得美国FDA授予突破性疗法认定，并于2023年6月在美国获批用于治疗12岁以上严重斑秃患者。辉瑞曾在新闻稿指出，这是FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12岁+）的治疗药物。针对斑秃适应症，利特昔替尼已在2b/3临床试验ALLEGRO中取得积极结果。这是一项国际多中心、随机、双盲试验，在全球18个国家或地区（含中国）共有718位12岁以上的斑秃患者入组，这些患者在入组时皆至少有50%头皮毛发脱落。病患会随机分配服用每天一次30mg或50mg的利特昔替尼（患者在第一个月时可能/没有接受一天一次200mg的药物初始治疗）、10mg的利特昔替尼或安慰剂治疗。数据分析显示，23%接受50mg利特昔替尼治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）使用利特昔替尼的疗效和安全性一致。在安全性方面，至少4%使用利特昔替尼的患者所报告最常见不良事件（AE）包括头痛、腹泻、痤疮、皮疹和荨麻疹。在中国，利特昔替尼曾多次被CDE纳入突破性治疗品种，针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎、斑秃、非节段型白癜风等适应症。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，此前利特昔替尼已在中国完成一项在头皮脱发面积达50%以上（含50%）成年和青少年斑秃受试者中评价其疗效和安全性的2b/3期研究。此外，该产品还在开展多项3期临床试验，针对适应症有斑秃、非节段型白癜风等。此次辉瑞的利特昔替尼在中国获批，有望为斑秃患者带来新的治疗选择。
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