上海，费城，2023年11月7日，Genemagic Biosciences（“鲸奇生物”）宣布已确定了首个临床前候选化合物（PCC）GM101-PD，并已正式进入临床试验准备阶段，此化合物经第三方CRO独立重复和双光子验证成功。GM101-PD是一种基于AAV的基因疗法，旨在将首创的非依赖基因编辑工具的重编程因子递送到纹状体星形胶质细胞，并在原位将其直接转分化为多巴胺神经元，从而实现逆转帕金森病的效果。

GM101-PD原位转分化靶点经第三方独立重复成功

这一候选化合物的选择是基于第三方CRO进行的双盲、多剂量帕金森动物模型药效测试以及公司内部动物模型多剂量和多时间点测试结果的多重确认。第三方结果显示，实验组小鼠纹状体中出现了大量的多巴胺神经元，而在对照组小鼠模型中并没有观察到明显的多巴胺神经元的信号（众所周知，正常纹状体中不存在多巴胺神经元）。第三方同时对用药前后的动物行为进行了对比，结果显示实验组小鼠在注射不同的药物剂量条件下行为都能得到显著的改善，而对照组小鼠行为无改善。

GM101-PD原位转分化靶点双光子验证成功

此外，公司创始人团队近期已使用高分辨率的双光子显微镜在能高度特异标记星形胶质细胞的谱系追踪小鼠中，成功确认了GM101-PD的药效。实验团队清晰、实时地观测到了成群的星形胶质细胞如何直接转分化为神经元的完整过程，此结果为国际公认的能证实星形胶质细胞向神经元转分化的最关键证据。下图显示，通过GM101-PD靶点的作用，大量星形胶质细胞的形态逐渐发生变化，并最终转化成为神经元（新生神经元的轴突清晰可见）。相关实验结果预计将在2024年上半年投稿到同行评审的科学杂志。

原位转分化靶点PTBP1经第三方CRO独立重复成功

关于鲸奇生物

鲸奇生物致力于研发神经退行性疾病和眼科疾病的再生疗法，目标是为患者提供能够逆转疾病的一次性治疗疗法。公司的核心技术包括体内细胞重编程技术和神经保护技术，旨在不仅再生新的神经元以补偿死去的细胞，还要保护现有和新生的神经元，以期达到最大化的治疗效果。公司目前进展最快的项目为针对帕金森疾病，基于体内细胞重编程技术的再生疗法，目前处于临床试验准备阶段。

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