2月19日，CDE官网显示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）的1类新药WG1025获得临床试验默示许可，适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这使得WG1025成为国内首款进入IND阶段的可重复使用、外用基因治疗生物新药，也是国内首款使用Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体作为基因治疗递送工具的生物新药。

作为项目合作伙伴，微谱生物安全服务平台为该产品提供了专业的细胞库检定服务。

▉ “蝴蝶宝贝”的春天 罕见病的希望

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏所致。患者普遍在出生时或婴幼儿时期发病，皮肤如蝴蝶翅膀般脆弱，又被称为“蝴蝶宝贝”。FDA于2023年5月批准了同为HSV-1载体基因治疗药物VYJUVEK上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，目前国内尚无同类药物进入临床阶段或上市。

在2月29日第17个国际罕见病日来临之前，唯源立康WG1025IND获批，不仅为“蝴蝶宝贝”们带来了春天的希望，同时也再一次证明了基因疗法的革命性力量。

”WG1025是北京唯源立康的创新性基因治疗产品，其基于对野生HSV-1型疱疹病毒构建的全新设计改构，达到病毒载体非复制的最优安全性和携带col7A1的高表达，从而成功实现对DEB患者可重复给药的外用基因治疗。WG1025获批进入临床试验阶段是基因治疗领域的重大突破。目前数据显示，WG1025在有效性和安全性方面均有良好表现。“

——李劲风 教授

唯源立康副总经理、首席科学家

▉ 全力以赴 不负所托  微谱生物安全服务平台

微谱生物安全服务平台为唯源立康基因治疗新药WG1025 提供了专业的细胞库检定服务，助力客户产品顺利取得NMPA临床试验许可。

”首先恭喜北京唯源立康I类新药WG1025进入临床试验阶段！作为一款创新性的基因治疗产品，它将有望为DEB患者带来治疗的新希望。微谱生物科技作为一家以技术赋能行业，以服务创造价值的企业，未来我们还将继续致力于为生物药企业产品缩短研发时长，降低研发成本，加速获批和上市进程，尽快兑现商业和社会价值！“

——杨佳佳

微谱生物科技CEO、首席科学家

目前，微谱生物科技已取得BSL-2实验室认证，并先后荣获ISO9001、CMA、CNAS等资质认可与认证。微谱生物安全服务平台业务能力涵盖细胞/病毒/菌种建库、细胞库/菌种库/病毒库检定、病毒载体分析、病毒清除验证及UPB放行等。

微谱生物科技一直以中外申报为标准，建立高质量服务体系，打磨定制化研究方案。我们可以为生物技术产品提供符合中国、美国、欧洲市场药品注册申报所需的一体化生物安全解决方案，目前已拥有超300个成功项目经验，并获得客户的一致认可与好评。

参考资料：

1. 唯源立康生物，唯源立康1类新药WG1025「DEB基因疗法」获临床试验批准

2. 药智新闻，国内首款！唯源立康「DEB基因疗法」获批临床

关于唯源立康

唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，拥有先进成熟的基因治疗药物开发技术和生产工艺，依托自主核心技术搭建国内最早的Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体构建和生产平台，具有载体构建、药物筛选、药学研究、方法学开发、生产工艺放大等药物开发和规模化生产的技术能力。公司致力于通过基因治疗手段解决肿瘤、皮肤疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病、遗传病等难治性和罕见性疾病，逐步发展成为集生物医药研发、生产和销售一体化的生物制药企业。

关于微谱生物科技

微谱于2014年正式涉足生物制品服务领域，2019年成立微谱生物科技有限公司，成为集团在生物药领域的重要战略布局。2022年公司荣获“江苏省民营科技企业”称号。

微谱生物科技立足于生物医药全产业链，依托创新型自主知识产权体系构建出成熟的生物制品质量研究平台、生物安全服务平台、GMP验证及法规咨询服务平台、药包材研究服务平台以及药械知识产权服务平台，致力于为国内外生物药企业提供合规、专业、一体化的生物制品质量与安全研究综合解决方案。