近日，基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布，旗下avapritinib获美国FDA突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。

Avapritinib是一款在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。2018年6月，基石药业与Blueprint达成许可协议，获得该药和其他两款药物在大中华区的开发和商业权。2020年1月，美国FDA批准阿泊替尼（商标名：Ayvakit）上市，用于治疗PDGFRA基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST），是美国第一款用于GIST的精准治疗药物。 基石药业分别于2020年3月和4月在中国台湾和大陆地区提交了阿泊替尼用于该适应症的新药上市申请（NDA）。2020年7月，avapritinib获欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）建议有条件批准上市。2020年8月，avapritinib落地海南博鳌乐城先行区，实现首款用于治疗GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变精准药物的中国与全球同步使用。目前，Blueprint正在全球范围内针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症患者进行avapritinib的临床开发。此前，美国FDA已授予avapritinib突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM。