在抗肿瘤药物领域，抗体偶联药物（ADC）因其独特的靶向性和疗效，逐渐成为研究和临床应用的热点。其中，Trop-2 ADC作为一类重要的靶向治疗药物，备受瞩目。由吉利德科学（Gilead Sciences）研发的「注射用戈沙妥珠单抗」（商品名：拓达维，Trodelvy）是全球首个获批用于治疗三阴乳腺癌的Trop-2 ADC，其参与国家医保谈判的消息引起了广泛关注。据医药财经获取的讯息，「注射用戈沙妥珠单抗」申请2024年国家医保谈判的相关资料由吉利德（上海）医药科技有限公司提交，该产品的两个核心专利将在2029年12月到期。
戈沙妥珠单抗由Immunomedics原研，后吉利德通过收购所得。2020年4月，戈沙妥珠单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于二线或以上治疗转移性三阴乳腺癌（mTNBC）成人患者，成为全球首个获批用于治疗三阴乳腺癌的ADC。其靶点Trop-2是一种跨膜糖蛋白，在乳腺癌、胃癌、非小细胞肺癌等多种肿瘤组织中过表达，尤其是在三阴乳腺癌中表达率高达90%以上。戈沙妥珠单抗通过靶向Trop-2，释放毒素抑制DNA拓扑异构酶I，造成DNA损伤，引起肿瘤细胞死亡。戈沙妥珠单抗的临床应用前景广阔。其在全球获批适应症包括：用于治疗先前已接受过至少2种疗法、其中至少1种疗法治疗转移性疾病的不可切除性局部晚期或转移性三阴乳腺癌（mTNBC）成人患者；用于治疗先前接受过含铂化疗以及PD-1抑制剂或PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者；以及用于接受过内分泌治疗且接受过≥2线系统治疗（针对转移性疾病）的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。根据吉利德递交的申报资料，「注射用戈沙妥珠单抗」精准定位乳腺癌中的Trop-2抗原，在肿瘤细胞上定点释放具有抗肿瘤活性的载药SN-38(伊立替康的活性代谢物质，抗肿瘤活性增加约1000倍)，有效穿透肿瘤细胞进行杀伤。「注射用戈沙妥珠单抗」在2016年获FDA晚期TNBC突破性疗法认 证，并于2018年被FDA授予优先审评，2021年被NMPA授予优先审评。
市场表现与全球影响
戈沙妥珠单抗自上市以来，市场表现强劲。2022年，其全年销售额达到6.8亿美元，同比增长79%，营收位列全球ADC的第五位。根据吉利德公司发布的2023年财报，戈沙妥珠单抗（Trodelvy）在2023年的全球销售收入为10.63亿美元。在全球范围内，戈沙妥珠单抗已在美国、欧盟、澳大利亚、加拿大、中国等三十多个国家上市。其国际多中心、开放标签、随机的临床3期研究ASCENT，共纳入529例mTNBC患者，评估了戈沙妥珠单抗在二线或以上治疗中的疗效。研究显示，戈沙妥珠单抗可使死亡或疾病复发的风险降低57%，中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）均显著优于化疗组。据吉利德提供的信息，除美国在首次上市许可时要求添加黑框警告外，各国家或地区药监部门5年内没有发布任何安全性警告和黑框警告，也没有任何撤市信息。目前风险管理计划（RMP）里把黑框警告中的中性粒细胞减少症和腹泻作为重要的已识别风险，采用密切监测、剂量中断或延迟和给予止 泻药等常规风险管理措施。
国家医保谈判的机遇与挑战
在国内，戈沙妥珠单抗于2022年6月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往至少接受过2种系统治疗、其中至少一种治疗针对转移性疾病的不可切除的局部晚期或转移性TNBC成人患者。然而，尽管其临床价值显著，但高昂的价格却成为其普及应用的障碍。在2023年的国家医保谈判中，戈沙妥珠单抗提交了谈判申请，但未能成功入围。其主要原因还是“价格谈不拢”问题。戈沙妥珠单抗目前在终端的定价为8400元/瓶（180mg），根据推荐剂量按体重给药10mg/kg，每21天为一个治疗周期。一位标准成年体重（60kg）患者每次需要用药600mg（34瓶的剂量），年用药费用大约需要85100万元。这一价格对于大多数患者而言，无疑是沉重的负担。（见：四款网红ADC再战2024年医保国谈）吉利德公司再次提交戈沙妥珠单抗2024年国家医保谈判的申请信息，这意味着它将再次尝试进入医保目录。对于戈沙妥珠单抗而言，进入医保目录将是一个重要的机遇。一方面，医保支付将减轻患者的经济负担，提高药物的可及性；另一方面，医保目录的准入也将为戈沙妥珠单抗提供更广阔的市场空间。虽然从靶点上看，戈沙妥珠单抗在Trop-2 ADC赛道具有先发优势。不过，要想成功进入医保目录，吉利德公司还需要克服诸多挑战。首先，价格问题仍然是关键。戈沙妥珠单抗需要降低价格，以符合医保基金的支付能力。其次，戈沙妥珠单抗还需要与其它乳腺癌产品进行竞争。从适应症来看，目前国内已有多款乳腺癌药物上市。戈沙妥珠单抗需要在疗效、安全性等方面展现出独特的优势，以赢得医保评审专家的认可。
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