2月19日，CDE官网显示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）的1类新药WG1025获得临床试验默示许可，适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这使得WG1025成为国内首款进入IND阶段的可重复使用、外用基因治疗生物新药，也是国内首款使用Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体作为基因治疗递送工具的生物新药。

作为项目合作伙伴，微谱生物安全服务平台为该产品提供了专业的细胞库检定服务。

 图源 | CDE官网

—— “蝴蝶宝贝”的春天 罕见病的希望

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏所致。患者普遍在出生时或婴幼儿时期发病，皮肤如蝴蝶翅膀般脆弱，又被称为“蝴蝶宝贝”。FDA于2023年5月批准了同为HSV-1载体基因治疗药物VYJUVEK上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，目前国内尚无同类药物进入临床阶段或上市。

微谱生物安全服务平台为唯源立康基因治疗新药WG1025 提供了专业的细胞库检定服务，助力客户产品顺利取得NMPA临床试验许可。

目前，微谱生物科技已取得BSL-2实验室认证，并先后荣获ISO9001、CMA、CNAS等资质认可与认证。微谱生物安全服务平台业务能力涵盖细胞/病毒/菌种建库、细胞库/菌种库/病毒库检定、病毒载体分析、病毒清除验证及UPB放行等。

微谱生物科技一直以中外申报为标准，建立高质量服务体系，打磨定制化研究方案。我们可以为生物技术产品提供符合中国、美国、欧洲市场药品注册申报所需的一体化生物安全解决方案，目前已拥有超300个成功项目经验，并获得客户的一致认可与好评。