2024年2月27日，Argenx SE（纳斯达克股票代码：ARGX）发布了2024年全年财务业绩及第四季度业务更新，这一事件标志着公司发展史上的重要里程碑。作为一家专注于严重自身免疫疾病创新疗法的全球生物技术公司，Argenx在2024年实现了从亏损到盈利的重大突破，全年净利润达到8.33亿美元。这一成就不仅凸显了公司商业策略的成功，也为生物技术行业树立了新的标杆。

Argenx成立于2008年，总部位于荷兰布雷达，是一家专注于免疫学领域的全球生物技术公司。公司致力于通过其专有技术平台开发创新抗体疗法，目标是治疗严重自身免疫疾病和癌症。其核心产品VYVGART是首个获美国FDA批准的FcRn阻断剂，于2021年12月获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人重症肌无力（gMG）患者。Argenx通过创新技术与战略布局，已成长为生物技术领域的佼佼者。

Argen的核心产品VYVGART（efgartigimod）成为推动这一成就的关键。VYVGART是首个获美国FDA批准的FcRn阻断剂，自2021年12月获批用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人重症肌无力（gMG）患者以来，凭借显著的临床疗效和市场接受度，销售额从2022年的3.29亿美元迅速增长至2024年的21.86亿美元，显示出惊人的市场渗透力。

推动Argenx在2024年实现盈利的因素是多方面的。VYVGART作为首款FcRn阻断剂，通过创新机制降低病理性IgG自身抗体水平，为gMG患者提供了全新的治疗选择，填补了市场空白，也赋予了公司在罕见病领域的高定价权和竞争优势。上市后，这款产品凭借68%的患者症状改善率（远超安慰剂组的30%）迅速赢得医生和患者的信任。与此同时，尽管研发费用达到8.55亿美元，销售、一般及行政费用为7.10亿美元，Argenx通过精细的成本控制确保收入增长远超支出增长，为盈利奠定了基础。更重要的是，公司通过战略市场扩张将VYVGART推广至美国、欧盟、日本和中国等多国市场，并在2023年6月推出皮下注射版本VYVGART Hytrulo，进一步提升患者便利性，推动销售持续攀升。这些努力共同促成了公司在2024年的财务成功。

截至2024年12月，Argenx的市值已达到约377亿美元，远超出市场预期。这一现象很大程度上得益于VYVGART的销售表现，显示出强劲的市场需求，同时公司在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根炎（CIDP）等新适应症的临床试验中取得突破，进一步增强了市场对其未来潜力的信心。

Argenx除了VYVGART之外，其后续产品管线进展顺利，多项候选药物处于临床试验阶段，并展现出显著的潜力。

Empasiprubart (ARGX-117)

Empasiprubart是一种C2清道夫抗体，针对多种自身免疫疾病，包括多灶性运动神经病（MMN）、延迟性移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）。MMN是一种罕见病，现有治疗选择有限，Empasiprubart有望填补这一空白。在DM和DGF领域，其作为C2抑制剂的独特机制可能为患者提供新的治疗选择，市场潜力较大。

根据Argenx 2024年半年报，Empasiprubart在MMN的II期临床试验中表现出积极的疗效和安全性数据，患者在功能改善和减少复发风险方面有显著优势。公司计划在2024年启动MMN的III期临床试验，并预计2025年公布DGF和DM的II期试验数据。Argenx还计划在2025年将Empasiprubart推进到其他适应症的III期试验，显示出对其潜力的信心。

ARGX-119是一种针对MuSK受体的激动剂，开发用于治疗先天性肌无力综合征（CMS）和肌萎缩侧索硬化（ALS）。CMS和ALS是严重且缺乏有效治疗的神经肌肉疾病，ARGX-119的开发可能满足这些领域的重大未满足需求。尤其在ALS领域，目前尚无治愈性治疗，其成功将具有突破性意义，市场前景可观。

在2024年某会议上，Argenx宣布ARGX-119的I期临床试验已完成，计划在2024年底前启动II期临床试验。这种新型治疗方法通过激活MuSK受体，有望改善CMS和ALS患者的肌肉功能。

展望未来，Argenx的发展潜力依然可观。随着全球市场渗透的加深和皮下注射版本的推广，VYVGART的销售额预计将继续增长，而公司正在推进CIDP、原发性干燥综合征和IgG4相关疾病等新适应症的研发，一旦成功，将为公司开辟新的收入来源。此外，通过免疫学创新计划（IIP），Argenx还在开发多个候选药物，如ARGX-213、ARGX-121和ARGX-220，并计划到2025年底提交四个新药申请。截至2024年6月，公司拥有约31亿美元的现金及现金等价物，为研发和市场扩张提供了坚实保障。这些进展表明，Argenx不仅在现有领域站稳了脚跟，还在积极布局未来。