—— 芳拓生物FT-017：从基因层面“重新编辑”心脏

肥厚型心肌病（Hypertrophic  Cardiomyopathy，HCM）是一种以心室壁增厚（主要是左心室肥厚）为突出特征的原发性心肌病。其主要病因是编码心肌肌小节相关蛋白基因（如心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因，MYBPC3）的致病性变异使正常蛋白合成不足，造成肌小节或肌小节相关蛋白结构或功能异常，诱发心肌细胞的组织学和形态学变化，导致肌细胞肥大、排列紊乱、间质纤维化、心肌重塑等。现有治疗手段仅能暂时缓解症状，无法修复致病基因缺陷，无法延缓或阻止疾病进展，也无法预防房颤、心律失常和心源性猝死风险。

基于HCM主要发病机制，针对MYBPC3基因变异引起的cMyBP-C缺失或功能异常，芳拓生物FT-017采用基因治疗手段：通过静脉输注将密码子优化的人MYBPC3基因转导入心肌细胞，使其特异性的能够长期而稳定地表达正常的人cMyBP-C，恢复心肌肌小节正常结构和功能。

在治疗优势方面，与传统疗法相比，FT-017有可能：

FT-017是芳拓生物第四款自主研发并获得中美两地药监部门批准开展临床试验的创新产品。此次拓展到心血管疾病领域，不仅彰显了芳拓生物在基因治疗领域的创新能力，更是中国AAV基因治疗产品在心血管系统疾病的重大尝试。目前国际上仅有一款同类型药物TN-201正在开展Ib/II期临床阶段，我们将加速推进FT-017的临床试验，争取早日为全球遗传性肥厚型心肌病患者带来新的治疗手段。

参考资料：

1.芳拓生物，FT-017中美双报双批！芳拓生物开启基因治疗新领域