2025 年 9 月 9 日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Inlexzo（吉西他滨膀胱灌注系统）用于治疗特定类型膀胱癌患者，该创新疗法有望改变临床实践，为卡介苗（BCG）治疗失败后及拒绝或不适合接受膀胱全切术（根治性膀胱切除术）的患者提供了新的治疗选择。Inlexzo（曾用代号 TAR-200）适用于治疗卡介苗（BCG）无应答、伴有原位癌（CIS）伴或不伴乳头状瘤的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。

Inlexzo 专为寻求保留膀胱功能的患者设计，是首个也是唯一一个通过膀胱内给药系统(iDRS)实现抗癌药物膀胱局部缓释的治疗方案。每个治疗周期中，Inlexzo 可在膀胱内持续驻留三周，最长可进行 14 个治疗周期。医疗专业人员使用配套导尿包中的导管和管芯将 Inlexzo 置入膀胱。该操作在门诊环境下仅需数分钟即可完成，无需全身麻醉，置入后也无需在医疗机构内进行即时监测。

"2019 年收购这一创新疗法时，我们就立志为膀胱癌患者重燃希望与信念，"强生创新医药全球主席 Jennifer Taubert 执行副总裁表示，"在沉寂四十余年的治疗领域，Inlexzo 带来了划时代的突破性创新，未来发展前景广阔。"

该批准基于 SunRISe-1（NCT04640623）单臂、开放标签 2b 期临床研究数据支持。结果显示，82%接受 Inlexzo 治疗的 BCG 无应答型非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者达到完全缓解（CR），即治疗后未发现癌症迹象（95%置信区间[CI]：72-90）。这一高缓解率表现出强持久性，其中 51%患者维持完全缓解至少一年。

在支持本次批准的 SunRISe-1 临床试验中，最常见的不良反应（≥15%）及实验室异常包括：尿频、尿路感染、排尿困难、尿急、血红蛋白降低、脂肪酶升高、尿路疼痛、淋巴细胞减少、血尿、肌酐升高、血钾升高、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、血钠降低、膀胱刺激症状以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高。

“我看到许多患者最终对 BCG 治疗无响应，常常面临改变生活的膀胱切除手术。这些患者现在可能是新获批药物 Inlexzo 的理想候选者，”南加州大学凯克医学院诺里斯综合癌症中心泌尿肿瘤科主任、泌尿外科教授、TAR-200 SunRISe-1 主要研究者 Sia Daneshmand 医学博士表示*。“根据我的经验，Inlexzo 耐受性良好，并能带来具有临床意义的效果。这将改变我们治疗对传统疗法无响应的合适患者的方式。”

"我们为引领这一历史性时刻的科学突破感到自豪，"强生创新医药研发执行副总裁 John Reed 医学博士、哲学博士表示。"Inlexzo 是一种兼具卓越疗效与安全性验证的创新疗法。作为唯一一家同时拥有制药与医疗器械业务的医疗健康企业，我们充分发挥强生的速度与规模优势，加速创新进程，为患者带来这一重要治疗选择。"

“在膀胱癌倡导网络（BCAN），我们的使命始终是为每位受膀胱癌影响的患者争取更好的今天和更多的明天。此次获批标志着我们为亟需新选择的患者群体带来了实质性进展，”膀胱癌倡导网络首席执行官梅里-玛格丽特·迪乌德斯表示。“膀胱癌患者需要与医疗提供者密切配合，共同评估包括 Inlexzo 等新获批疗法在内的保留膀胱治疗方案，从而在充分知情的前提下做出自信的医疗决策。”

FDA 今日批准 Inlexzo（吉西他滨膀胱内给药系统）用于治疗非肌层浸润性膀胱癌，此前已授予该药物突破性疗法认定（BTD）、实时肿瘤学审评（RTOR）及优先审评资格。

强生公司致力于帮助患者获取我们的治疗方案。一旦患者及其医生确认 Inlexzo 适合该患者，J&J withMe 项目将提供简单全面的患者支持计划，包括费用支持、专属护理导航员及教育资源服务，患者无需承担任何费用。

关于 SunRISe-1 研究队列 2（NCT04640623）：该队列是一项单臂、开放标签的 2b 期临床试验，旨在评估 Inlexzo 单药治疗对不适合或选择不进行根治性膀胱切除术的 BCG 无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者（伴原位癌[CIS]，伴或不伴乳头状肿瘤）的安全性和疗效。队列 2 的主要终点为任何时间点的完全缓解（CR）率，次要终点包括缓解持续时间（DOR）。

关于非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC) 及现行治疗标准

非肌层浸润性膀胱癌(Non-Muscle Invasive Bladder Cancer, NMIBC)是一种非浸润性膀胱癌，根据肿瘤大小、多发性肿瘤存在情况以及原位癌(CIS)等特征可分为低危、中危和高危。2 伴有 CIS 的 NMIBC 患者约占 NMIBC 总病例数的 10%。3 目前 NMIBC 的标准治疗方案是卡介苗(BCG)灌注疗法，该制剂采用结核病治疗中发现的减毒细菌制备。虽然疗效显著，但部分患者会出现治疗无应答现象并面临临床挑战。4,5 对于 BCG 治疗失败的 NMIBC 患者，当前推荐进行根治性膀胱切除术——这种手术会极大改变患者生活方式，具有较高发病率并对生活质量造成严重影响，术后死亡率达 3%-8%。6,7 鉴于 NMIBC 主要累及老年患者群体，许多人可能不愿或无法接受根治性膀胱切除术。

关于 Inlexzo

Inlexzo 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗对卡介苗（BCG）无反应、伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者，无论是否伴有乳头状肿瘤。Inlexzo 是一种膀胱内给药系统，可实现吉西他滨在膀胱内的缓释。该装置仅需数分钟即可在医疗服务机构完成置入，无需全身麻醉，置入后也无需立即进行额外监测。

目前正在通过 SunRISe-4 临床试验评估 Inlexzo 在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中的安全性和有效性，并通过 SunRISe-1、SunRISe-3 和 SunRISe-5 试验评估其在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的疗效。

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