最终批准决定（PDUFA 日期）为 2026 年 8 月 22 日，一旦最终获批上市，Deramiocel 将成为全球首个获批上市的外泌体细胞疗法。

Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示。“我们对支持Deramiocel的全部证据充满信心，在多项研究中，其已展现出具有临床意义、统计学显著的骨骼与心脏获益，且安全性特征一致，这支持了它作为杜氏肌营养不良首创疗法的潜力。”

Deramiocel的研发走了整整10年：

为什么说它是“全球首款外泌体细胞疗法”

Deramiocel是一种基于外泌体介导机制的同种异体细胞治疗产品，其活性成分为心球来源细胞（CDCs）。

活性成分：它由来自健康供体的心球来源细胞（CDCs） 组成。

作用机制：这些细胞进入体内后，会持续分泌外泌体，通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来保护并改善骨骼肌和心肌功能。

里程碑意义：无论是作为细胞疗法还是外泌体机制疗法，它都将是全球首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）且能同步改善骨骼肌和心脏功能的药物，被业界视为外泌体药物商业化的分水岭。

简单理解：DMD患者体内有一群“叛军”（炎症性巨噬细胞）在持续破坏肌肉。Deramiocel注射后，CDCs会分泌大量外泌体，这些外泌体携带的miRNA信号分子能“劝降”叛军——让巨噬细胞从“搞破坏”切换成“搞修复”模式，减少炎症和纤维化，保护肌肉功能。

Deramiocel之所以能走到最后一步，得益于其扎实的 III 期 HOPE-3 临床数据：HOPE‑3 为随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入 106 名 DMD 患者，每 3 个月静脉输注一次，持续 12 个月。

Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗DMD的孤儿药资格认定。且通过了审评中的最大障碍（撤销 CRL），

8月22日，若Deramiocel获批，它将成为全球首款获批上市的外泌体相关细胞疗法，首款同时保护骨骼肌和心肌的DMD疗法。

也将成为改变 DMD 治疗格局的里程碑，也为整个外泌体产业带来了“成药性”的确定性。

参考资料：Capricor Therapeutics Announces FDA Advisory Committee Meeting to Review BLA for Deramiocel for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy