对于发作性睡病，听起来可能有些陌生，但它却困扰着全球数百万患者。这是一种不管你晚上睡得多充足，白天依然会随时随地“秒睡”的罕见病。患者会在说话、吃饭甚至开车时突然“秒睡”，它是一个24小时的睡眠障碍疾病。更令人困扰的是，1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。

目前，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》，据不完全统计，全球该疾病的患病率约万分之四左右。全球约有200万至300万名1型发作性睡病患者。目前，公众对该病的认知普遍不足，加之诊断条件有限，导致大量患者难以被及时确诊，其中许多人甚至因病情影响而无法顺利完成学业。此外，患者成年后常伴有肥胖、心脑血管疾病及代谢性疾病等多种并发症，健康风险显著增高。

而近日获批的这款新药，是全球首个选择性食欲素2型受体激动剂，属于对因治疗的First-in-class药物。临床试验数据显示，这款药物能够显著改善疾病的核心症状，未来有望成为一线治疗用药。

此前，这款创新药在中国、美国、日本、欧盟同步提交了上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；在美国获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；在日本获得先驱和孤儿药资格认定；在欧盟获得孤儿药资格认定。全球主要监管机构的“绿色通道”几乎全部为其敞开，而中国率先撞线。

Pharma ONE药物研发大数据平台显示，全球发作性睡病OX2R靶点在研药物已有十余个，除了此次获批的药物，Takeda的TAK-360、Orexia 的cleminorexton与Alkermes的ALKS-2680均处于3期临床。

发作性睡病OX2R靶点在研药物

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

“中国速度”背后

为什么是中国？因为中国有审评改革与临床优势的双重加持。

国家药监局药表示，这款创新药的临床研发遵循“全球统一方案、中国竞争入组”的国际化标准。近年来，国家药监局设立的突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批4个加快通道，对严重危及生命、具有显著临床优势的新药加快审评审批，从而撬动全球创新药的“中国时刻”。正是这套制度体系，让中国得以在全球同步研发的竞赛中率先冲线。

中国药品审评审批制度改革里程碑事件一览

相关专家表示，“全球之所以关注中国，第一个，不仅仅是我们有广大的市场，更重要的是我们临床研究能力增强了，第二个就是我们的管理机制有了很大提高，包括这次作为全球的首发突破性药物，是因为我们有快速评审的通道，取得了国际的认可”。

中国病例数量多、疾病谱广，能够为全球各种疾病包括罕见病的药物研发，提供有代表性的临床数据。以发作性睡病为例，中国建立了发作性睡病临床队列，在睡眠监测、成人和儿童疾病的管理以及长期随访，还有参加多中心临床试验方面，都积累了较好的临床经验。

这标志着跨国药企的研发和注册路径在中国发生根本性转变——从过去的“境外先行上市后产品引进”，升级为“全球研发一盘棋、中国同步设计、中国同步申报、中国同步商业化”的新布局。

过去很长一段时间，大家都默认一个新靶点的药物，只有在美国获批上市，才算真正获得了全球市场的“通行证”。近年来，“中美双报”渐成趋势，而今天，中国不仅做到了“同步”，更实现了“率先”。这不仅仅是审评审批速度的胜利，更是话语权的转移。

中国的临床数据、中国的监管标准、中国的患者需求，第一次站在了全球新药上市序列的最前端。从“跟着走”到“并肩跑”再到“率先冲线”，这一“中国时刻”的背后，是制度变革的厚积薄发，是临床能力的全球认可，更是从“中国市场”到“中国方案”的认知跃迁。