9月11日，诺华宣布终止GT005（PPY988）在干性老年性黄斑变性（dry-AMD）继发性地理萎缩（GA）中的开发。该项目是诺华在2022年以8亿美元的预付款，7亿美元的潜在里程碑付款，总计15亿美元重资购入。

这一终止决定是基于数据监测委员会(DMC)的建议，委员会分析数据认为，该产品的II期试验的总体效益风险评估不支持进一步开发，已达到无效标准。

早前，该产品一度展现出良好的疗效，据2021年初公布的GT005的1/2期临床试验积极的中期数据显示，GT005基因治疗耐受性良好，并能提高大多数患者的CFI水平。

9月11日，ACELYRIN, INC公布了评估 izokibep治疗中度至重度化脓性汗腺炎(HS)的2b/3期试验的 B部分的主要结果，结果显示，39%每周接受izokibep治疗的患者在第16周达到HiSCR75，每两周接受izokibep治疗组中这一比例为34%，安慰剂组为29%，没有实现统计学意义上的改善。

尽管如此，ACELYRIN认为izokibep显示出了早期的HiSCR100应答，药代动力学暴露和HiSCR应答都支持明确的剂量效应，即每周用药160mg，而且没有证据表明安全性或耐受性受到限制。

并且Izokibep还在探索银屑病关节炎等适应症，预计2024年一季度获得银屑病关节炎2b/3期临床顶线数据。

9月12日，Eiger BioPharmaceuticals宣布终止聚乙二醇干扰素lambda在慢性丁型肝炎(CHD)患者中的3期LIMT-2研究。该决定是基于数据安全监测委员会(DSMB)在季度安全审查后对该研究的建议。原因是观察到四名患者出现肝胆事件，导致肝脏失代偿。

该项3期LIMT-2研究是一项完全公开、平行对照的临床试验，它将得到良好治疗的冠心病患者随机分为两组：聚乙二醇干扰素λ 180 mcg每周一次，治疗48周，随访24周（治疗组1，人数=105），或不治疗12周，然后聚乙二醇干扰素λ治疗48周，随访24周（治疗组2，人数=53）。今年7月，该试验完成了对来自12个国家48个研究地点的158名患者的登记。

受到研发终止利空影响，公司股价盘前大跌超过50%，市值仅剩0.15亿美元。2023年中报显示，公司营收851万美元，研发费用支出3614万美元，净利润亏损4347万美元，在手现金及等价物2300万美元。

9月19日，Taysha Gene Therapies宣布，在收到美国FDA在C类会议上关于TSHA - 120注册路径的反馈意见之后，将停止其TSHA-120项目的开发，该项目用于治疗巨轴索神经病( GAN )。Taysha表示FDA于去年年底要求其进行安慰剂随机对照试验，taysha近期提交了补充临床数据作为回应，但未能说服FDA放弃该提议，继续推荐随机、双盲、安慰剂对照试验作为证明TSHA-120疗效的最佳途径。由于研究设计可行性方面存在挑战，因此其决定停止该项目的进一步开发。

GAN是一种罕见且严重的常染色体隐性神经退行性疾病，主要是由于巨轴突蛋白功能丧失、巨轴突蛋白基因致病突变导致疾病的发生。目前，尚无批准上市的GAN疗法。