在FDA内部深耕超过26年，并以其在肿瘤药物审评领域卓越创新而闻名的Richard Pazdur，M.D，正式出任药物评估与研究中心（CDER）的新任主任。

Pazdur博士将继续担任肿瘤卓越中心主任，直到任命继任者。

Pazdur博士于1999年加入FDA，此后的大部分职业生涯都致力于肿瘤药物的审评与监管。

FDA局长Marty Makary, M.D.称Pazdur博士为"著名的监管创新者"。

（图片来源：FDA）

他最为人熟知的成就是自2017年起担任肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence, OCE）的创始主任。在OCE任职期间，Pazdur博士展现了其非凡的领导力和对加速创新、以患者为中心理念的坚定推行，推出了多项具有里程碑意义的举措：

Project Orbis（奥比斯计划）：一项全球性的合作审评倡议，允许美国FDA与其他国家（如加拿大、澳大利亚、瑞士、英国、巴西、以色列等）的监管机构并行审评肿瘤药物申请，极大地加速了创新药物在全球范围内的可及性。

Project Facilitate：旨在协助肿瘤学专业人员为癌症患者完成扩大准入申请。

Project Renewal：旨在更新某些老一代抗癌药物的处方信息，以确保信息具有临床意义且符合最新科学进展。

Real-Time Oncology Review (RTOR)：实时肿瘤审评模式，通过允许企业在关键数据准备就绪时分批提交申请资料，缩短了审评周期，同时不降低审评标准。

Project Confirm：该项目旨在提高加速批准（Accelerated Approval）药物上市后确认性试验的透明度，确保药企及时完成验证性研究，并在必要时果断撤回未经验证的适应症。

Pazdur博士以其直接、务实且有时略显强硬的沟通风格著称，但其核心始终围绕着如何更快、更安全地将重要药物带给患者。

此次任命正值CDER经历内部动荡，前任主任George Tidmarsh于近期因涉嫌“个人行为不当”的伦理调查启动后离职。Pazdur的到来被普遍视为FDA在内部稳定和外部公信力方面的重要举措。

Tidmarsh于今年7月才被任命，此前他在生物技术和学术界拥有丰富经验。他接替了药品评价与研究中心（CDER）代理主任Jacqueline Corrigan-Curay, M.D.的职位。今年9月Tidmarsh在领英发文称FDA将评估替代终点指标，并指出部分企业未能通过临床试验证明其产品在硬性临床终点指标上的疗效。他特别点名了Aurinia Pharmaceuticals的肾病药物Lupkynis (voclosporin)。此后该公司股价暴跌20%。尽管他删除了帖子并声称其仅代表个人观点而非机构立场，但损害已然造成。

本月初，就在FDA 对Tidmarsh的前商业伙伴Kevin Tang对其的投诉展开调查几天后，Tidmarsh 从FDA离职。

Tidmarsh上周向《纽约时报》表示，他认为FDA之所以针对他，是因为他曾对该机构新推出的国家优先审查凭证计划提出质疑。

据《华盛顿邮报》援引两名知情人士报道，在周二的任命宣布前，Pazdur曾拒绝了药品评价与研究中心的职位邀请。但Makary及其他高级官员坚持要求他接受该职位。

Pazdur任职期间引发过若干争议。其中最受瞩目的是因申请人仅提供中国境内临床数据，导致信达与礼来合作开发的创新生物PD-1抑制剂Tyvyt（信迪利单抗）遭拒。

此案也被视为 FDA 想向“只用中国或单一区域数据申请美国上市”的中国开发药物发出信号，即要求更高的试验多样性与对照标准。

而就在近期有报道称，FDA对Replimune Group, Inc. 治疗黑色素瘤的候选药物 vusolimogene oderparepvec（代号RP1）发出意外的不批准的“完整答复函”（Complete Response Letter, CRL）事件的背后推手正是Pazdur。

该CRL表明，FDA无法批准当前形式的申请。支持该申请的关键临床试验为IGNYTE，但FDA认为该研究 “并非‘足够且良好控制’的临床研究，无法提供充分的疗效证据。此外，由于患者群体异质性过高，该试验结果难以进行有效解读。CRL同时指出需解决确证性试验设计相关问题（RP1需与nivolumab联合治疗），包括各成分的贡献度（contribution of components）。值得注意的是，此次未涉及安全性问题。

Pazdur接任CDER主任后，将很快面临一项棘手的任务：决定Sarepta Therapeutics 的两款杜氏肌营养不良症药物Vyondys 53和Amondys 45的命运——这两款药物刚刚在确证性试验中失败。

Sarepta此前获得的加速审批曾使前CDER主任Janet Woodcock, M.D.陷入困境，这一决策至今仍被部分人士视为其FDA职业生涯中的污点。

在Pazdur博士的领导下，FDA将更加重视总生存期（OS）作为评估抗癌药物疗效和安全性的关键终点指标。

Pazdur博士在OCE时期对加速批准的严格管理和对确认性试验的重视，将很可能推广到CDER负责的其他治疗领域。根据2022年《食品药品综合改革法案》（FDORA）的修正案，FDA拥有更强的权力要求确证性试验在加速批准前“正在进行（underway）”并能更快撤销未经验证的适应症。Pazdur预计将更严格地执行这些规定，确保加速批准的临床价值能够及时得到验证，减少“悬而未决的适应症”现象。

作为Project Orbis的倡导者和推动者，Pazdur博士的国际合作理念有望在CDER层面得到更广泛的实践。CDER可能会寻求与更多国际监管机构建立类似的并行审评机制，特别是在全球疾病负担重、或具有突破性创新潜力的药物上，以加速全球患者对创新疗法的可及性。

信息来源：FDA官方公告、Pazdur takes helm at CDER after Tidmarsh departure、FDA names longtime oncology chief Richard Pazdur as its new CDER director、Replimune Receives Complete Response Letter from FDA for RP1 Biologics License Application for the Treatment of Advanced Melanoma