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金赛中国首个口服生长激素进入临床,颠覆传统打针给药!

2025-11-18 11:31:40来源:金赛药业浏览量:35



近日,金赛药业(GenSci)宣布旗下自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂获批临床,将开展用于生长激素缺乏症所致的儿童生长缓慢 (PGHD)的临床试验。此次获批,表示 GS3-007a干混悬剂成为国内首个进入临床的口服生长激素分泌素受体1a (GHSR-1a) 小分子激动剂,有望颠覆传统的打针用药,大幅提升患者治疗的意愿和便利性。



GS3-007a干混悬剂注册分类为化药1类,金赛药业负责该项目的医学总监陈燕琳女士表示:它绝不仅仅是一款新药,更是对传统治疗模式的突破。作为国内首个进入临床的口服GHSR-1a小分子激动剂,它挑战了蛋白类药物注射给药的行业常规。若成功上市,有望彻底改变生长激素的治疗方式,为因注射恐惧而放弃治疗的患者带来希望。


为优化患者用药体验,金赛持续创新,全力攻关“非注射”给药技术。2025年,金赛药业在国际药物化学期刊《Journal of Medicinal Chemistry》上发表了题为Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency(“卡普瑞林衍生物作为口服生长激素促分泌素1a受体激动剂治疗生长激素缺乏症的设计、生物学表征和发现”)的研究论文。该研究聚焦于生长激素分泌素受体1a(GHSR-1a)激动剂的开发,有望为生长激素缺乏症(GHD)患者提供一种口服替代疗法。


PGHD是儿科临床常见的内分泌疾病之一,会导致儿童身材矮小,发育迟缓,骨龄落后于实际年龄。国内PGHD发病率约为1/8600[1]。PGHD的病因以单纯特发性GHD多见,主要是下丘脑源性的促生长激素释放激素(GHRH)的分泌不足所致,约占PGHD的70%[2]。目前中国身高位于第三百分位数(P3)以下的矮小症患者人数为510万左右,其中就诊并确诊的矮小症儿童约23万[3]


每日一次的人生长激素(hGH)和每周一次的长效生长激素(LAGH)是目前获批用于治疗儿童GHD的药物,均需要皮下注射给药。GS3-007a干混悬剂通过每日一次口服给药,可刺激内源性生长激素释放,有望为有促生长需求的矮小儿童提供更多的治疗选择。


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