今年6月3日，传奇生物公布了一项Carvykti在经多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RR/MM）患者中的最新长期随访数据。

数据显示，这些RR/MM患者仅接受单次Carvykti输注，未接受维持治疗或后续骨髓瘤治疗，其中33% (32/97)的患者在五年或更长时间未出现疾病进展。

在针对更前线患者的CARTITUDE-4研究中，与标准疗法相比，Carvykti能显著降低疾病进展或死亡风险约70%，死亡风险降低45%。

鉴于这种长期的改善数据，国际骨髓瘤工作组（IMWG）在 2025 年发布的“免疫治疗序贯建议”明确写道：在“同等可及、均符合条件”的前提下，既可做BCMA CAR-T、也可做双特异性抗体（TCE）的患者，“建议优先选择CAR-T”。

目前为止，在美国市场，获批多发性骨髓瘤适应症的CAR-T疗法，仅有传奇生物的Carvykti与BMS旗下的Abecma两款。

这两款CAR-T疗法都显著优于化疗，但是传奇生物的Carvykti明显更胜一筹，最终在在BCMA CAR-T细分市场中占据约90%份额。

传奇生物的巨大成功，证明中国创新药产业，完全具备产生世界级品质大品种的能力。

18.87亿美元的销售额中，绝大部分来自欧美市场。

这一现实揭示了中国创新药生存的一条不二法则：商业化成功，必须立足于全球市场。

CAR-T疗法作为一种高度个性化的细胞基因治疗（CGT），生产成本极高，对于支付体系的要求也是所有药物中最高的一级。

目前，包括传奇生物的Carvykti在内，国内已经上市的CAR-T疗法已经有6~7款，但是能够取得商业化成功，只此一家。

在动辄上百万的单价面前，国内目前的整体支付体系，尚不足以支持一款CAR-T疗法的盈利。

好消息是，制约CAR-T疗法发展的价格障碍，有望随着技术的进步得到显著的改善。

体内CAR-T技术，作为近年来兴起的新一代技术路线，旨在通过病毒载体或非病毒载体（如LNP），直接在患者体内改造T细胞，省去了体外提取、扩增和回输的繁琐过程。

这无疑将极大地降低成本并提高药物的可及性。

目前，已经有诸多中国创新药企业布局体内CAR-T技术，且取得了相当不错的进展。

2025年10月16日，中国创新药企业普瑞金，宣布与吉利德子公司Kite就体内原位编辑疗法领域达成合作，并签署了授权与合作协议。

根据协议，普瑞金有权并已获得总计1.2亿美元的现金首付款，并有权在触发约定里程碑时获得最高达15.2亿美元的里程碑付款，同时还将获得基于净销售额的分级销售收益分成。

在此之前，普瑞金曾与EsoBiotec联合开发了一款体内CAR-T细胞ESO-T01。2025年3月，阿斯利康以10亿美元的总金额收购了EsoBiotec，获得了该资产。

此外，还有云顶新耀、亘喜生物、本导基因、邦耀生物等一大批中国创新药企业，在体内CAR-T领域有显著的布局。

可以期待，继传奇生物的Carvykti成为全球最为成功的初代CAR-T产品之一，中国创新药企业有望在新一代体内CAR-T疗法的竞争中，继续站到行业的前沿。